UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
難治性造血器悪性疾患に対する、移植後減量シクロフォスファミド大量療法を用いた血縁HLA半合致同種造血幹細胞移植（OCU16-2)

英語
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from HLA-haploidentical related donor using reduced dose of posttransplantation high-dose cyclophosphamide (PTCy) for poor prognosis or refractory hematological malignancies (OCU16-2)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
移植後減量シクロフォスファミド療法を用いたHLA半合致造血幹細胞移植（OCU16-2)

英語
HLA-haploidentical HSCT with reduced dose of PTCy (OCU16-2)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
難治性造血器悪性疾患に対する、移植後減量シクロフォスファミド大量療法を用いた血縁HLA半合致同種造血幹細胞移植（OCU16-2)

英語
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from HLA-haploidentical related donor using reduced dose of posttransplantation high-dose cyclophosphamide (PTCy) for poor prognosis or refractory hematological malignancies (OCU16-2)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
移植後減量シクロフォスファミド療法を用いたHLA半合致造血幹細胞移植（OCU16-2)

英語
HLA-haploidentical HSCT with reduced dose of PTCy (OCU16-2)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
急性骨髄性白血病
急性リンパ性白血病
系統不明な急性白血病
骨髄異形成症候群
慢性骨髄性白血病
成人T細胞性白血病/リンパ腫
悪性リンパ腫

英語
Acute myeloid leukemia(AML)
Acute lymphoblastic leukemia(ALL)
Acute leukemias of ambiguous lineage
Myelodysplastic syndrome(MDS)
Chronic myeloid leukemia(CML)
Adult T-cell leukemia/lymphoma(ATLL)
Malignant lymphoma(ML)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
HLA血清型抗原適合の血縁ドナーを有しない予後不良または、治療抵抗性の造血器悪性疾患の患者に対して、減量した移植後シクロフォスファミド大量療法を用いた、血縁HLA半合致同種造血幹細胞移植を行い、安全性・有効性を検討することを目的とする。

英語
To assess the safety and efficacy of HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation using reduced dose of posttransplantation cyclophosphamide from related donor for patients with poor-prognosis or refractory hematological malignancy who lack an HLA serological identical related donor.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
移植後100日時点での生着生存割合

英語
Proportion of patients who survive with graft engraftment at 100 days fo1lowing transplantation

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

ヒストリカル/Historical

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
前処置として、リン酸フルダラビン(15mg/square meter×2回/日を2日間と30mg/square meter×1回/日を4日間)、シタラビン（2g/square meter×2回/日を2日間）、メルファラン（100mg/square を1日間）を用いる。シクロフォスファミドは移植後Day3に50mg/kg, Day4に25mg/kg投与。移植片は末梢血幹細胞を用いる。免疫抑制剤はタクロリムス（0.03 mg/kg/日持続点滴）とミコフェノール酸モフェチル(1000mg×3回/日内服) をDay5より開始する。

英語
Fludarabine (15 mg/square meter of body surface area twice a day for 2 days and 30 mg/square meter once a day for 4 days), cytarabine (2 g/square meter twice a day for 2 days), and melphalan (100 mg/ square meter per day for 1 day) are used as a conditioning regimen. Cyclophosphamide 50 mg/kg is given on day 3, 25 mg/kg on day 4 after the graft infusion. The donor source is peripheral blood stem cell. Continuous intravenous tacrolimus (0.03 mg/kg/day) and oral mycophenolate mofetil 1,000 mg three times a day are initiated from day 5 after transplantation.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

15

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

70

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
他の治療では治癒や長期生存が期待できないために、臨床的に同種造血幹細胞移植の適応となる治療抵抗性の造血器疾患（選択基準に示す）のうち、HLA血清型抗原適合の血縁ドナーを有しない、または利用できない患者で、HLAハプロ一致の血縁ドナーを有する患者。

(1) 年齢：15歳以上70歳未満
(2) Performance status 0または1
(3) 主要臓器機能が保たれている
(4) 試験参加について同意が得られている患者

(5) 適応疾患
(a) 急性骨髄性白血病
1.初回寛解導入療法にて寛解が得られない患者
2.化学療法後再発
3.予後不良の染色体異常がある患者
del(5q)/-5, -7/del(7q), abn 3q, 9q, 11q, 20q, 21q, 17q, t(6;9), t(9;22)、複雑染色体異常（≧3 unrelated abn）
4.正常染色体で、FLT3-ITDの遺伝子異常を有する患者
5.JALSG スコアにおいてintermediate/poor群
6.AML with MRC
7.同種移植後再発既往
8.標準リスク・ハイリスク群の第一寛解期

(b) 急性リンパ性白血病
1.初回寛解導入療法にて寛解が得られない患者
2.化学療法後の再発患者
3.以下の不良因子のいずれかを有する患者
i) t(9;22)またはt(4;11)
ii) 初発時年齢35 歳以上
iii) 初診時白血球数 3 万/μL 以上（precursor B-ALL）、10 万/μL 以上（precursor T-ALL）
4.同種移植後再発既往

(c) 系統不明な急性白血病
1.初回寛解導入療法にて寛解が得られない患者
2.化学療法後の再発患者
3.予後不良の染色体異常がある患者
4.同種移植後再発既往

(d) 骨髄異形成症候群
1.RAEB-1 or 2
2.IPSS intermediate-2以上の予後不良群
3.輸血依存性あり
4.同種移植後再発既往

(e) 慢性骨髄性白血病
1.複数のチロシンキナーゼ阻害剤に治療抵抗性の移行期、急性転化期
2.第二以降の慢性期・移行期
3.同種移植後再発既往

(f) 成人T細胞性白血病/リンパ腫、悪性リンパ腫
1. 成人T細胞性白血病/リンパ腫
急性型、リンパ腫型でPartial remission(PR)以上の症例
2. 悪性リンパ腫
WHO分類（2008）で分類されている悪性リンパ腫で自家移植後再発または化学療法の感受性を有しないため自家移植の適応外症例、あるいは病勢が強く通常化学療法で疾患のコントロール不良の症例

英語
Among patients with refractory hematological disorders (indicated in the selection criteria) who are clinically adopted to allo-HSCT because they cannot expect to be cured or long-term survival by any other therapy, patients who do not have or not available HLA serological identical related donors and have HLA-haploidentical donors.

1) Age >= 15 and < 70 years old
2) ECOG PS 0 or 1
3) Normal function of major organs
4) Informed consent has been acquired
5)Indication
(a) AML
1. Refractory to 1st induction therapy
2. Relapse after chemotherapy
3. Unfavorable chromosome abnormality including del(5q)/-5, -7/del(7q), abn 3q, 9q, 11q, 20q, 21q, 17q, t(6;9), t(9;22) or complex karyotype
4. Normal karyotype and FLT3-ITD mutation
5. Intermediate/poor group by JALSG score
6. AML with MRC
7. History of relapse after allo-HSCT
8. CR1 with standard risk or high risk
(b) ALL
1. Refractory to 1st induction therapy
2. Relapse after chemotherapy
3. Any of the following poor prognostic factors
i) t(9;22) or t(4;11)
ii) >= 35 years of age at diagnosis
iii) WBC count of more than 30,000/uL for B-ALL, or more than 100,000/uL for T-ALL at diagnosis
4. History of relapse after allo-HSCT
(c) Acute leukemias of ambiguous lineage
1. Refractory to the first induction therapy
2. Relapse after chemotherapy
3. Unfavorable chromosome abnormality
4. History of relapse after allo-HSCT
(d) MDS
1. RAEB-1 or 2
2. IPSS intermediate-2 or high
3. Transfusion dependent
4. History of relapse after allo-HSCT
(e) CML
1. AP or BC: refractory to multiple TKIs
2. CP beyond 1st CP or AP
3. History of relapse after allo-HSCT
(f) ATLL, ML
1. ATLL
Acute or lymphoma type in the PR or better
2. ML
Malignant lymphoma which is classified in the 2008 WHO classification which relapse after auto-HSCT, or which have no indication for auto-HSCT due to no sensitivity to chemotherapy or poorly controlled disease with conventional chemotherapy

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 主要臓器の機能による除外
a. 総ビリルビン値2.0mg/dl以上
b. 血清クレアチニン値2.0mg/dl以上
c. 左室駆出率50%未満
d. %VCが40%未満、FEV1.0% 50%未満、または酸素非投与下でSaO2 90%未満
e. ASTまたはALT値が施設基準値上限の3倍以上

2) コントロール不良な活動性感染症
3) コントロール不良な中枢神経浸潤病変を有する
4) インスリンにてコントロール不良の糖尿病を有する
5) コントロール不良の高血圧症を合併する
6) 重篤な合併症を有する（心不全、冠不全、3 ヶ月以内の心筋梗塞、肝硬変、間質性肺炎等）
7) 妊娠、授乳婦および妊娠の可能性
8) 重症の精神障害を有し、試験への参加が困難と考えられる
9) 前処置療法に用いる薬剤に対し過敏症の既往
10) HIV 抗体陽性の症例
11) モガムリズマブ投与歴のある患者
12) その他、試験担当医師が不適当と判断した場合
（注意：HBs 抗原陽性、HCV 感染は除外しない）

英語
1) Major organ dysfunction
a) Total bilirubin: >= 2.0 mg/dl
b) Serum creatinine: >= 2.0 mg/dl
c) Left ventricular ejection fraction: < 50%
d) Pulmonary function test: %VC <40%, FEV1.0% <50% or SaO2 <90% on room air
e) AST or ALT >= 3 x UNL

2) Uncontrolled active infection
3) Uncontrolled CNS invasion
4) Poorly controlled insulin-treated diabetes mellitus
5) Poorly controlled hypertension
6) Patients with a severe complication including heart failure, coronary failure, acute myocardial infarction within the last three months, liver cirrhosis and interstitial pneumonia
7) Pregnant, lactating woman or woman of childbearing potential
8) Patients with a severe mental disorder who are likely to be unable to participate in the study
9) A history of hypersensitivity or allergy to any drugs in the conditioning regimen of this transplant
10) HIV antibody positivity
11) A history of administration of mogamulizumab
12) The physician in charge determines that there is no indication to perform this intervention
(Note: HBs antigen positivity and HCV antibody positivity is not exclusion criterion)

目標参加者数/Target sample size

33

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	博久
ミドルネーム
姓	中前

英語

名	Hirohisa
ミドルネーム
姓	Nakamae

所属組織/Organization

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科

英語
Osaka City University, Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
血液腫瘍制御学

英語
Hematology

郵便番号/Zip code

545-8585

住所/Address

日本語
大阪市阿倍野区旭町1-4-3

英語
1-4-3, Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan

電話/TEL

06-6645-3881

Email/Email

hirohisa@msic.med.osaka-cu.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	博久
ミドルネーム
姓	中前

英語

名	Hirohisa
ミドルネーム
姓	Nakamae

組織名/Organization

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科

英語
Osaka City University, Graduate School of Medicine

部署名/Division name

日本語
血液腫瘍制御学

英語
Hematology

郵便番号/Zip code

545-8585

住所/Address

日本語
大阪市阿倍野区旭町1-4-3

英語
1-4-3, Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan

電話/TEL

06-6645-3881

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

hirohisa@msic.med.osaka-cu.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Osaka City University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪市立大学

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Osaka City University

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪市立大学

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
大阪市立大学医学部附属病院　臨床研究審査委員会

英語
Osaka City University Hospital Certified Review Board

住所/Address

日本語
〒545-0051 大阪市阿倍野区旭町1-2-7 あべのメディックス6階

英語
1-2-7, Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan, 545-0051

電話/Tel

06-6645-3456

Email/Email

irb@med.osaka-cu.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

02

月

08

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

02

月

06

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2017

年

02

月

06

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

02

月

09

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2021

年

04

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

02

月

07

日

最終更新日/Last modified on

2019

年

12

月

11

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000029711

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