UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000028381
受付番号 R000032488
科学的試験名 重症全身性硬化症に対する自己造血幹細胞移植の有効性に関する検討:第Ⅱ相臨床試験
一般公開日(本登録希望日) 2017/08/01
最終更新日 2018/01/10 13:54:28

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基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
重症全身性硬化症に対する自己造血幹細胞移植の有効性に関する検討:第Ⅱ相臨床試験


英語
A single-arm, open-label, phase 2 study of autologous CD34+ stem cells-selected transplantation for severe systemic sclerosis

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
重症全身性硬化症に対する自己造血幹細胞移植の試験


英語
A clinical trial of autologous stem cell transplantation for severe systemic sclerosis

科学的試験名/Scientific Title

日本語
重症全身性硬化症に対する自己造血幹細胞移植の有効性に関する検討:第Ⅱ相臨床試験


英語
A single-arm, open-label, phase 2 study of autologous CD34+ stem cells-selected transplantation for severe systemic sclerosis

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
重症全身性硬化症に対する自己造血幹細胞移植の試験


英語
A clinical trial of autologous stem cell transplantation for severe systemic sclerosis

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
重症全身性硬化症


英語
Severe systemic sclerosis

疾患区分1/Classification by specialty

膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
重症全身性硬化症に対する自己造血幹細胞移植の有効性について検討する。


英語
To investigate the efficacy of autologous CD34+ stem cells-selected transplantation for severe systemic sclerosis

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
移植12ヶ月時におけるスキンスコアのベースラインからの変化量


英語
The mean change in modified Rodnan skin score at 12 months after transplantation

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
移植12ヶ月時におけるスキンスコアが25%以上改善した症例の割合
移植12ヶ月時における努力肺活量(FVC)のベースラインからの変化量
移植12ヶ月時におけるKL-6のベースラインからの変化量
無イベント生存期間
全生存期間
有害事象発現割合


英語
The proportion of 25% improvement in skin score at 12 months
The mean change in forced vital capacity at 12 months
The mean change in serum KL-6 levels at 12 months
Event-free survival
Overall survival
Incidence of adverse events


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

いいえ/NO

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine 医療器具・機器/Device,equipment

介入1/Interventions/Control_1

日本語
CD34陽性細胞純化自己造血幹細胞移植


英語
Autologous CD34+ stem cells-selected transplantation

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

16 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit

65 歳/years-old 未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下の(1)~(6)の基準をすべて満たす患者を対象とする。
(1) 全身性硬化症の2013 ACR/EULAR分類基準を満たす患者。
(2) 同意取得時の年齢が16歳以上65歳未満*の患者。
(3) ECOGのPerformance Status(PS)が0~2の患者。
(4) ステロイド剤または少なくとも1種類の免疫抑制剤に抵抗性を有する患者。
(5) 以下a)、b)のいずれかに該当する患者。
a) 発症4 年以内のびまん型全身性硬化症(SSc)で、皮膚硬化はロドナンスキンスコア(以下、スキンスコア)が15点以上で、次の①~③のいずれかの症状を呈する。
①肺合併症:胸部X 線検査または胸部CTにより間質性肺炎と診断され、呼吸機能検査にて努力肺活量(%FVC)または一酸化炭素拡散能(%DLCO)が80%未満である。
②腎クリーゼの既往がある。
③心合併症:可逆性心不全、不整脈(上室性、心室性、I-II度AVブロック)、または心嚢液貯留がある(除外基準(1)a)に記載されている重篤なものは除く)。
b) 発症2年以内で躯幹まで皮膚硬化が進行した全身性皮膚硬化症患者。また、スキンスコアが20点以上で、赤沈25mm/1hr以上かつ/またはHb 11g/dL以下である。
(6) 本人の自由意思に基づき本臨床試験への参加を希望し、本人(16~19歳の場合は本人および代諾者)の文書による同意取得が可能な患者。


英語
(1) definite diagnosis of Systemic Sclerosis using 2013 ACR/EULAR SSc criteria
(2) between the age of 16 and 65
(3) ECOG Performance Status of 0 to 2
(4) refractory to corticosteroids or immunosuppressive therapy
(5) fall under any of the following
a) with maximum disease duration of 4 years, minimum modified Rodnan skin score of 15 and organ involvement as follows:
1.interstitial pneumonia diagnosed by Chest Xp or CT and less than 80% in %FVC or %DLCO
2.past history of renal crisis
3.reversible heart failure, arrhythmia or pericardial effusion
b) with maximum disease duration of 2 years, minimum modified Rodnan skin score of 20 and erythrocyte sedimentation rate greater than 25 mm in the first hour and/or hemoglobin less than 11 g/dl
(6) able to understand and willing to sign the Informed Consent Form

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下のうち1つでも該当する患者は対象から除外する。
(1) 以下a)~d)のいずれかの重症の臓器合併症が存在する患者。
a) 心:ペースメーカーや植え込み式除細動器の装着を要するような、コントロール困難な重篤な不整脈が存在する。コントロール不能な心不全が存在する。心エコー図検査において左室駆出率(LVEF)が50%未満である。中等症以上の肺高血圧(平均肺動脈圧30mmHg以上)を有する。
b) 肺:室内気でPaO2が60mmHg未満である。努力肺活量(%FVC)が50%未満である。一酸化炭素拡散能(%DLCO)が20%未満である。
c) 腎:腎糸球体濾過値が40mL/分未満である。血清クレアチニン値が2mg/dL以上である。
d) 肝:血清AST、ALT、総ビリルビンのいずれかが施設正常値上限の3倍以上である。
(2) 悪性腫瘍を有する患者(寛解状態、治癒切除後のものを除く)。
(3) 活動性の感染症(足白癬等の軽度の感染症を除く)を有する患者。
(4) スクリーニング検査時のB型肝炎ウイルス表面抗原(HBs抗原)、C型肝炎ウイルス抗体(HCV抗体)、抗ヒト免疫不全ウイルス抗体(抗HIV抗体)、抗ヒトT細胞白血病ウイルス抗体(抗HTLV-1抗体)が陽性である患者。
(5) 過去のシクロホスファミドの使用量が総計10g以上となる患者。
(6) マウス免疫グロブリン又は鉄デキストランに対して、過敏症の既往歴のある患者。  
(7) 妊娠中または授乳中の患者。
(8) その他、担当医師が不適切と判断した患者。


英語
(1) severe organ dysfunction as following
a) severe arrhythmia leading to permanent implantation of a pacemaker or implantable cardioverter defibrillator, refractory chronic heart failure, reduced left ventricular ejection fraction lower than 50% at echocardiogram or severe pulmonary hypertension (mPAP >=30 mmHg)
b) severe lung dysfunction (PaO2 <60 mmHg under room air conditions, %FVC <50% or %DLOC <20%)
c) severe renal dysfunction (eGFR <40 ml/min or serum Cr >=2 mg/dl)
d)
d) liver abnormality (baseline AST, ALT or total bilirubin levels are >3 times higher than upper limit of normal)
(2) presence of malignancy except for complete remission
(3) presence of active infection
(4) positive for HBs-Ag, HCV-Ab, HIV-Ab or HTLV1-Ab test
(5) cumulative dose of more than 10 g of cyclophosphamide
(6) history of anaphylaxis or hypersensitivity to murine IgG or iron-dextran complex
(7) pregnancy or lactation
(8) judged by the investigator to be inappropriate for study participation

目標参加者数/Target sample size

12


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
赤司 浩一


英語

ミドルネーム
Koichi Akashi

所属組織/Organization

日本語
九州大学大学院医学研究院


英語
Kyushu University Graduate school of Medicine

所属部署/Division name

日本語
病態修復内科学


英語
Department of Medicine and Biosystemic Science

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒812-8582 福岡県福岡市東区馬出3-1-1


英語
3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka 812-8582, Japan

電話/TEL

092-642-5230

Email/Email

akashi@med.kyushu-u.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
三苫 弘喜


英語

ミドルネーム
Hiroki Mitoma

組織名/Organization

日本語
九州大学病院


英語
Kyushu University hospital

部署名/Division name

日本語
免疫膠原病感染症内科


英語
Department of Clinical Immunology and Rheumatology/Infectious Disease

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒812-8582 福岡県福岡市東区馬出3-1-1


英語
3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka 812-8582, Japan

電話/TEL

092-642-5228

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

mitoma@intmed1.med.kyushu-u.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Department of Clinical Immunology and Rheumatology/Infectious Disease, Kyushu University Graduate school of Medicine

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
九州大学病院


部署名/Department

日本語
病態修復内科学


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
自己調達


英語
Department of Clinical Immunology and Rheumatology/Infectious Disease, Kyushu University Graduate school of Medicine

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
九州大学病院


組織名/Division

日本語
病態修復内科学


組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本


英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

九州大学病院


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2017 08 01


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017 05 11

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2017 09 19

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date


入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2017 07 26

最終更新日/Last modified on

2018 01 10



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日本語
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英語
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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名