UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討

英語
Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討

英語
Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討

英語
Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討

英語
Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
先天性GPI欠損症

英語
Inherited GPI deficiency

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
先天性GPI欠損症に対して活性型葉酸補充療法の安全性と有効性を確認する。

英語
To examine the safety and efficacy of Folinic acid for IGD.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
けいれん発作の頻度

英語
The frequency of seizures

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
神経学的異常
発達指標
MRI画像所見
脳波所見

英語
Neurological findings
Developmental profile
MRI findings
EEG finding

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
活性型葉酸製剤(ロイコボリンなど) 1mg/kg/day分3から開始。治療開始１か月後の髄液中5-MTHF濃度などを参考に2-5mg/kgまで増量検討する。投与期間は原則６か月とする。

英語
Folinic acid 1mg/kg/day in three divided dose to start. If the 5-MTHF concentration in cerebrospinal fluid will be low after one month, folinic acid will be uo to 2-5mg/kg/day.The period of administration is six months in principle.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 血液でのFACS解析、あるいは遺伝子診断にてIGDと診断された患者。
2) 保護者、あるいは本人に本試験への参加に関して説明文書を用いて説明し、同意を得られた患者。
3) 評価に必要な検査が施行可能であれば、重症度や年齢による制限は設けない。
4) 当院で実施している「先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の検討」研究に参加しているものは、試験終了後３か月以降に参加できるものとする。

英語
1) The patients of inherited GPI deficiency diagnosed by FACS analysis of granulocyte or genetic analysis.
2) The patient or his/her guardians approved with the participation in the study after the explanation with informed consent form.
3) There is no restriction about severity or age, if the patient is tolerable for evaluation.
4) If he/she is enrolled in "Interventional study of vitamin B6 for inherited GPI deficiency", he/she can enroll in this study after 3 months of end of previous study.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) フォリン酸に過敏症の既往歴がある患者。
2) その他、担当医師が本研究への参加を不適当と判断した患者。

英語
1) The patients with the past history of hypersensitivity for the agent of Folinic acid.
2) The patients whose doctor in charge considered that the participation was not recommended.

目標参加者数/Target sample size

5

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	信
ミドルネーム
姓	青天目

英語

名	Shin
ミドルネーム
姓	Nabatame

所属組織/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
Graduate School of Medicine, Osaka University

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatircs

郵便番号/Zip code

5650871

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘２－２

英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan

電話/TEL

06-6879-3932

Email/Email

nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	信
ミドルネーム
姓	青天目

英語

名	Shin
ミドルネーム
姓	Nabatame

組織名/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
Graduate School of Medicine, Osaka University

部署名/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatircs

郵便番号/Zip code

565-0871

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘２－２

英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan

電話/TEL

06-6879-3932

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
大阪大学

英語
Osaka University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
文部科学省

英語
MEXT KAKENHI Grant number JP15K09618

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
公益財団法人　臨床薬理研究振興財団

英語
Japan Research Foundation for Clinical Pharmacology

組織名/Organization

日本語
大阪大学臨床研究審査委員会

英語
Osaka University Clinical Research Review Committee

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2, Yamadaoka, Suita City, Osaka Pref., Osaka

電話/Tel

06-6210-8296

Email/Email

handai-nintei@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪大学医学部附属病院(大阪府)、名古屋大学医学部附属病院(愛知県)、三重大学医学部附属病院(三重県)

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

01

月

15

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

12

月

08

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2019

年

02

月

20

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019

年

04

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2024

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

12

月

08

日

最終更新日/Last modified on

2024

年

01

月

27

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000033840

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