UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000029812
受付番号 R000034058
科学的試験名 早老症ウェルナー症候群の全国調査と症例登録システム構築によるエビデンスの創生
一般公開日(本登録希望日) 2017/11/03
最終更新日 2023/11/08 12:01:32

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
早老症ウェルナー症候群の全国調査と症例登録システム構築によるエビデンスの創生


英語
Evidence creation through nationwide surveillance of the progeria syndrome Werner syndrome and establishment of a case registration system

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ウェルナー症候群レジストリ


英語
Werner syndrome registry

科学的試験名/Scientific Title

日本語
早老症ウェルナー症候群の全国調査と症例登録システム構築によるエビデンスの創生


英語
Evidence creation through nationwide surveillance of the progeria syndrome Werner syndrome and establishment of a case registration system

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ウェルナー症候群レジストリ


英語
Werner syndrome registry

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
ウェルナー症候群


英語
Werner Syndrome

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism
老年内科学/Geriatrics 眼科学/Ophthalmology
皮膚科学/Dermatology 耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology
整形外科学/Orthopedics 形成外科学/Plastic surgery

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
早老症ウェルナー症候群の診療に関わるクリニカルクエスチョンを高いレベルで解決し、診療ガイドラインの改訂に資する良質なエビデンス構築を目標として、全国調査と症例登録システム構築により、現在の日本における疾患プロファイル・自然歴・予後を把握、併行して実施する医師主導治験の結果等と合わせ、難治性疾患政策研究事業で既に作成したガイドラインの改訂に貢献、その普及と診療の質向上を通じて患者の予後改善と社会復帰の支援を行う。


英語
In order to solve the clinical questions regarding with the adult progeria, Werner Syndrome, and establish high quality evidence that contributes to the revision of clinical practice guidelines of Werner Syndrome, we have the nationwide survey and establish the Werner Syndrome registration system. By the survey and registration system, we can reveal the current disease profile, the natural history, and prognosis of Werner Syndrome in Japan. We also have a clinical trial for Werner Syndrome. Therefore, we will be able to contribute to the revision of the current clinical practice guideline of Werner Syndrome, which was published based on the result of previous Practical Research Project for Rare Intractable Diseases. We are trying to improve the patient prognosis and supported the patient social reintegration, by the popularization and quality improvement of medical treatment for Werner Syndrome.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
(A)ウェルナー症候群の症例登録システム構築と運営
(B)ウェルナー症候群の症例データ収集と解析


英語
(A) Establishment and management of Werner Syndrome registration system
(B) Data collection and analysis of Werner Syndrome

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
(本研究はレジストリ研究である)
本研究の成果を通じて現在の日本におけるWSの疾患プロファイル・自然歴・予後を明らかにし、患者データの精度向上と有効活用、医療体制の整備を実現できる。現在、適切な診療を享受できていない患者を救い出すとともに、診療の質向上を通じて患者の予後改善と社会復帰を支援する。


英語
(This is a patient registry.)
We will clarify current disease profile, natural history and prognosis of WS in Japan through the results of this research and improve patient data accuracy and use effectively, and improve medical system for WS. We will be able to rescue patients who do not have appropriate medical treatment and support patient's prognosis improvement and reintegration by improving the quality of medical treatment.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語


英語


基本事項/Base

試験の種類/Study type

その他・メタアナリシス等/Others,meta-analysis etc


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語


英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit


適用なし/Not applicable

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1. ウェルナー症候群および類縁疾患と診断されている2. 同意取得が得られた者


英語
1. Patients whom diagnosed as Werner Syndrome or related diseases.
2. Patients who wrote informed consent.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
該当せず


英語
N/A

目標参加者数/Target sample size

200


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
幸太郎
ミドルネーム
横手


英語
Koutaro
ミドルネーム
Yokote

所属組織/Organization

日本語
千葉大学


英語
Chiba University

所属部署/Division name

日本語
大学院医学研究院


英語
Graduate school of medicine

郵便番号/Zip code

260-8670

住所/Address

日本語
千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1


英語
1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba City, Chiba, Japan

電話/TEL

0432262092

Email/Email

kyokote@faculty.chiba-u.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
理也
ミドルネーム
越坂


英語
Masaya
ミドルネーム
Koshizaka

組織名/Organization

日本語
千葉大学


英語
Chiba University

部署名/Division name

日本語
大学院医学研究院


英語
Graduate school of medicine

郵便番号/Zip code

260-8670

住所/Address

日本語
千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1


英語
1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba City, Chiba, Japan

電話/TEL

0432262092

試験のホームページURL/Homepage URL

http://www.m.chiba-u.jp/class/clin-cellbiol/werner/result/registry.html

Email/Email

overslope@chiba-u.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
厚生労働省


英語
Ministry of Health, Labour and Welfare

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
厚生労働省


英語
Ministry of Health, Labour and Welfare

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
千葉大学医学部


英語
Chiba University

住所/Address

日本語
千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1


英語
1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba City, Chiba, Japan

電話/Tel

0432227171

Email/Email

igaku-rinri@office.chiba-u.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2017 11 03


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

中間解析等の途中公開/Partially published


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://www.aging-us.com/article/202441/text

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

54

主な結果/Results

日本語
横断解析として、平均発症年齢は25.8歳で、診断時年齢は41.8歳。握力とSMIはサルコペニアの診断基準を満たした。併存症は、患者の約70%に皮膚潰瘍、約10%に下肢切断を認めた。約25%の患者に悪性新生物が認めた。腎機能について各指標の間には解離が認めた。
縦断解析として、登録時から2年後に平均体重は有意に減少。身体機能では、握力とSMIの減少。腎機能に関しては登録時から3年後に低下傾向を示し、特に体表面積未補正eGFRcreでは有意な低下を認めた。登録時の有病率が高かった悪性腫瘍は経年でさらに増加した。


英語
Malignant neoplasms were observed from the fifth decade of life and were observed in approximately 30% of patients during the 3-year survey period. Regarding renal function, the mean estimated glomerular filtration rate calculated from serum creatinine (eGFRcre) and eGFRcys, which were calculated from cystatin C in the first year, were 98.3 and 83.2 mL/min/1.73 m2, respectively, and differed depending on the index used. In longitudinal analysis, the average eGFRcre showing a rapid decline.

主な結果入力日/Results date posted

2023 05 10

結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

2020 12 29

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016 01 01

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2016 07 27

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2016 04 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2024 03 31

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
(A)WSの症例登録システム構築と運営
 これまでの調査ならびに国内外の難病登録システムを参考に、WSの症例登録用データシートを作成し、千葉大学医学部附属病院 臨床試験部の協力のもと、データマネージメントに携わる人員を含め、DATATRAK ONEを用いた症例登録システムを構築し、レジストリ基盤の整備を行った。

(B)WSの症例データ収集と解析
 そして、厚生労働科学研究 難治性疾患等政策研究事業との連携により全国一次調査を実施、患者を発掘するとともに平成21年度に実施した前回の全国調査の結果も踏まえてWS患者の一次情報を再度収集・更新するとともに、症例登録システムへの参加を依頼する郵送調査・案内の準備を進めた。次年度で各医療機関へ症例登録システムへの参加を依頼する。症例登録について、患者・家族会の協力も求めている。レジストリ登録同意取得の依頼とともに症例情報(更新もしくは新規)の一次調査、続いて二次調査を実施し、臨床症状・自然歴(発症から治療開始までの経過)、原因遺伝子の変異パターン、治療内容等の臨床疫学像を収集・登録する。採取同意を得られた症例については血液・遺伝子検体や皮膚切片などのサンプルも収集・登録する。症例集積後は初回登録データの横断解析を実施すると共に、1年毎の追跡データの収集・登録を進める。その後の追跡データによる縦断解析も含めて得られたデータを、診療ガイドライン改訂(厚生労働科学研究難治性疾患政策研究事業により実施)のためのエビデンスとして活用する。


英語
(A) Establishment and management of WS registration system
We prepared a data sheet for WS registration system, based on the previous survey and referring to domestic and international intractable disease registration systems. We have established WS registration system, used DATATRACK ONE (NTT DATA), supported by the Chiba University Clinical Research Center. We also have employed a data manager and developed a registry infrastructure.

(B) Data collection and analysis of WS
We have conducted a nationwide primary survey to find patients who were not diagnosed, by collaboration with the National Health Labor Science Research Policy Research Project. We also have gathered and updated the primary information of WS patients, based on the results of the previous nationwide survey conducted in 2009. We have prepared for mail survey / guidance requesting participation in the WS registration system. We will ask each medical institution to participate in the WS registration system in the next year. We are also seeking cooperation from patients and family associations for the WS registration. We are requesting to acquire informed consent and have first survey of case information and secondary survey, in which we collect the data of clinical symptoms / natural history (course from onset to treatment start), mutation pattern of the causative gene, and treatment contents. We are also collecting and registering blood samples, gene specimens and skin slices for cases that agree to do. We will collect patients data annually, in order to have cross-sectional analysis. We will utilize the data obtained including the longitudinal analysis by follow-up data as evidence for revision of WS clinical practice guidelines (conducted by the laboratory science research intractable disease policy research project).


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2017 11 03

最終更新日/Last modified on

2023 11 08



閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000034058


英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000034058


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名