UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
同種造血幹細胞移植後に発症したステロイド抵抗性急性移植片対宿主病(急性GVHD)を対象としたAM01(羊膜由来間葉系幹細胞)の第I/II相試験

英語
Phase I/II trial of AM01 (amnion-derived mesenchymal stem cells) for steroid-refractory acute graft-versus-host disease (GVHD) after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ステロイド抵抗性急性GVHDを対象としたAM01(羊膜由来間葉系幹細胞)の第I/II相試験

英語
Phase I/II trial of AM01 (amnion-derived mesenchymal stem cells) for steroid-refractory acute GVHD

科学的試験名/Scientific Title

日本語
同種造血幹細胞移植後に発症したステロイド抵抗性急性移植片対宿主病(急性GVHD)を対象としたAM01(羊膜由来間葉系幹細胞)の第I/II相試験

英語
Phase I/II trial of AM01 (amnion-derived mesenchymal stem cells) for steroid-refractory acute graft-versus-host disease (GVHD) after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ステロイド抵抗性急性GVHDを対象としたAM01(羊膜由来間葉系幹細胞)の第I/II相試験

英語
Phase I/II trial of AM01 (amnion-derived mesenchymal stem cells) for steroid-refractory acute GVHD

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病

英語
Steroid-refractory acute graft-versus-host disease (GVHD)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	輸血医学/Blood transfusion

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
同種造血幹細胞移植を受けたステロイド抵抗性急性GVHD患者に対して、AM01(羊膜由来間葉系幹細胞)製剤の静脈内投与を行い、その安全性評価を主たる評価とし、有効性を副次評価することを目的とする。

英語
To evaluate the safety and efficacy of intravenous administration of amnion-derived mesenchymal stem cells (AM01) on steroid-refractory acute GVHD after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
＜安全性評価項目＞
輸注毒性に伴う有害事象
（治験製品投与開始後24時間までの輸注毒性に伴う事象に関する評価）

英語
<Safety>
Adverse events related to infusion toxicity within 24 hours after administration of AM01

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
〈安全性評価項目〉
治験製品の初回投与52週後までの有害事象及び不具合に関する全般的な評価
〈有効性評価項目〉
1) 28日間以上継続するCR
2) 初回投与4週後の時点のCRまたはPR
3) 初回投与後8週、12週、16週、20週、24週後の時点の以下項目
①急性GVHDの重症度
②慢性GVHDの有無・重症度
③全生存率
④原疾患再発の有無
⑤重症感染症の有無
⑥ステロイド剤の投与量

英語
<Safety>
Adverse events within 52 weeks after first administration of AM01
<Efficacy>
1) Maintain a complete response (CR) more than 28 days
2) A CR or partial response (PR) at 4 weeks after first administration
3) The following points in 8, 12, 16, 20 and 24 weeks after first administration
1. Severity of acute GVHD
2. Onset/severity of chronic GVHD
3. Overall survival
4. Recurrence of primary disease
5. Outbreak of severe infection
6. Dose of steroid

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
AM01(羊膜由来間葉系幹細胞)を下記の投与量に従い、day0, day7, day14, day21に点滴静注する。
　低用量群　1.0×10^6 個 /kg (day 0, 7, 14, 21)
　高用量群　4.0×10^6 個 /kg (day 0, 7, 14, 21)
用量は低用量群から開始し、低用量群で少なくとも3例の安全性が確認された後に高用量群へ移行し、高用量群の安全性を確認する。

英語
Intravenous infusion of AM01 at the following days
Low dose group: 1.0x10^6 cells/kg (day 0, 7, 14 and 21)
High dose group: 4.0x10^6 cells/kg (day 0, 7, 14 and 21)
Safety in high dose group will be evaluated after a safety confirmation in at least 3 cases of low dose group.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

15

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

80

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
①II度以上のステロイド抵抗性急性GVHDと診断された患者：GVHD評価は、日本造血細胞移植学会の提唱する「造血細胞移植ガイドライン―GVHD」参照
②同意取得時の年齢が15歳以上80歳以下である患者
③本治験の内容についての説明を理解し、本人による文書同意が得られる患者。なお、本人が20歳未満の場合は、代諾者（被験者の親権を行う者等）による文書同意が得られる患者（ただし、可能な限り本人による文書同意も得るものとする）

英語
1. Diagnosis of grades II to IV steroid-refractory acute GVHD
2. Aged 15 to 80
3. Written informed consent from patient, parent or guardian.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
①既に急性GVHDに対する二次治療が適用されている患者
②GVHDによらない肝機能障害を有する患者（血清総ビリルビン＞2.0mg/dl、または、血清ASTあるいはALT＞施設基準値上限の3倍）
③腎機能障害を有する患者（血清クレアチニン＞2.0mg/dl）
④酸素投与（酸素マスク又は鼻カニューレで2L/min以内）を行っても、経皮酸素飽和度が94%以上維持できない患者
⑤コントロール不良の重度の感染症を有する患者
⑥本品に残留する可能性のある成分（製造工程で使用された生物由来材料（ウシ由来成分およびヒト血清アルブミン）やゲンタマイシン等）に対して重篤な過敏症を有する患者
⑦ヨード、ヨード造影剤に対して過敏症の既往がある患者
⑧本治験製品を含む再生医療等製品の使用歴のある患者
⑨同意取得前12週以内に他の治験に参加した患者
⑩妊娠している、もしくは授乳中である患者
⑪その他、治験責任医師または治験分担医師が本治験を実施するにあたり不適当と判断した患者

英語
1. Has received more than one treatment for acute GVHD other than steroid
2. Presence of liver dysfunction other than GVHD (serum total bilirubin >2.0mg/dl or serum AST/ALT >3 times upper limit of normal)
3. Presence of kidney dysfunction (serum creatinine >2.0mg/dl)
4. Percutaneous oxygen saturation is less than 94% even under oxygen administration
5. Presence of an uncontrolled severe infection
6. Presence of severe hypersensitivity to bovine-derived constituents, human serum albumin and gentamicin
7. History of hypersensitivity to iodine or iodine-containing contrast agent
8. Previous participation in a study of any treatment with cell therapy product
9. Previous participation in a study of any investigational treatment within 12 weeks of agreement for this study
10. In pregnancy or breast-feeding
11. Considered as ineligible to this study

目標参加者数/Target sample size

12

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	山原　研一

英語

名
ミドルネーム
姓	Kenichi Yamahara

所属組織/Organization

日本語
兵庫医科大学病院

英語
Hyogo College of Medicine

所属部署/Division name

日本語
輸血・細胞治療科

英語
Department of Transfusion Medicine and Cellular Therapy

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
兵庫県西宮市武庫川町１－１

英語
1-1 Mukogawa-cho, Nishinomiya, Hyogo, 663-8501 Japan

電話/TEL

0798-45-6398

Email/Email

yamahara@hyo-med.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	山原　研一

英語

名
ミドルネーム
姓	Kenichi Yamahara

組織名/Organization

日本語
兵庫医科大学病院

英語
Hyogo College of Medicine

部署名/Division name

日本語
輸血・細胞治療科

英語
Department of Transfusion Medicine and Cellular Therapy

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
兵庫県西宮市武庫川町１－１

英語
1-1 Mukogawa-cho, Nishinomiya, Hyogo, 663-8501 Japan

電話/TEL

0798-45-6398

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

yamahara@hyo-med.ac.jp

機関名/Institute

日本語
兵庫医科大学

英語
Hyogo College of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語
輸血・細胞治療科

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
北海道大学病院

英語
Hokkaido University Hospital

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

兵庫医科大学病院（兵庫県）、北海道大学病院（北海道）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

11

月

13

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

08

月

22

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

12

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019

年

12

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

11

月

13

日

最終更新日/Last modified on

2017

年

11

月

13

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000034175

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