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一般向け試験名/Public title

日本語
栄養障害型表皮水疱症患者を対象とした骨髄間葉系幹細胞動員医薬KOI2の臨床試験

英語
Clinical trial of mesenchymal stem cell mobilization factor KOI2 in epidermolysis bullosa patients

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
栄養障害型表皮水疱症患者を対象としたKOI2の臨床試験

英語
Clinical trial of KOI2 in epidermolysis bullosa patients

科学的試験名/Scientific Title

日本語
栄養障害型表皮水疱症患者を対象とした骨髄間葉系幹細胞動員医薬KOI2の臨床試験

英語
Clinical trial of mesenchymal stem cell mobilization factor KOI2 in epidermolysis bullosa patients

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
栄養障害型表皮水疱症患者を対象としたKOI2の臨床試験

英語
Clinical trial of KOI2 in epidermolysis bullosa patients

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
栄養障害型表皮水疱症

英語
epidermolysis bullosa

疾患区分1/Classification by specialty

皮膚科学/Dermatology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
主要目的
栄養障害型表皮水疱症患者に対するKOI2の有効性を評価する。

副次目的
栄養障害型表皮水疱症患者に対するKOI2の安全性を評価する。

英語
Primary objective
Evaluation of efficacy of KOI2 in epidermolysis bullosa
Secondary objective
Evaluation of safety of KOI2 in epidermolysis bullosa

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
全身における水疱、びらん、潰瘍の合計面積のベースラインからの変
化率

英語
Change rate of total area of blisters, erosions and ulcers compared to those of base line

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
投与1回あたり、KOI2 1mg/kgを30分間かけて静脈内投与する。投与1週目は1回/日×4日間連続反復投与、2～4週目は1回/日×2日間/週の反復投与（3～4日に1回
）とする。

英語
KOI2 1mg/kg drip infusion administration for 30 minutes. First week; once per day for four days, second- to forth-week; twice per week (at least once in three to four days).

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
(1) 本治験について理解し、本治験の規定事項等を遵守する能力があり、スクリーニング前に文書同意が得られる患者。患者が20歳未満の場合は、代諾者から治験参加の同意を文書で取得できる患者。なお、7歳以上の患者の場合、可能な限り本人からも文書によるインフォームド・アセントを取得する
(2) 下記の1を満たし、かつ2～5の少なくとも一つを満たすことが現在又は過去に確認されている患者
1. 生直後あるいは0～6歳頃より軽微な機械的刺激により皮膚や口腔粘膜に容易に水疱、びらん、潰瘍を生じ、症状が持続している
2. 家系内に栄養障害型表皮水疱症患者が存在する
3. 水疱初発部位の組織学的検査により、水疱が基底膜直下の真皮内で形成されている
4. 非水疱部の免疫蛍光染色により皮膚基底膜部のVII型コラーゲンの減少・消失を認める
5. 遺伝子診断によりVII型コラーゲン遺伝子（COL7A1）変異を認める

(3) 同意取得時に、全身における水疱、びらん、潰瘍の合計面積が20cm2以上
面積は治験責任（分担）医師が原則ノギス（大きな水疱、びらん、潰瘍については物差しも可）を用いて、長径×短径により求めて集計し、全身における合計面積を求める。ただし、長径2mm以下のものは評価対象外とする
(4) 無精子症であるか、そうでない男性の場合、治験薬投与開始日（Day 1）から最終投与1ヵ月後までの間、適切な避妊法（コンドーム、女性パートナーでの避妊を検討）で避妊することに合意して実施できる患者
(5) 治験薬投与前（スクリーニング時）から最終投与1ヵ月後までの間、妊娠可能な女性は以下の避妊法で避妊することに合意して実施できる患者。ただし、両側卵巣摘出後6週以上経過していることが文書で確認できる女性被験者、又は閉経している（45歳超の女性で6ヵ月以上月経がなく卵胞刺激ホルモン [FSH] が40mIU/mL超、又は45歳超の女性で12ヵ月以上月経がない）女性被験者は除く

英語
Patients understands the protocol and agrees to provide written informed consent to participate in the study on a voluntary basis. For patient under 20-year old, informed consent of voluntary participation should be obtained by a legal guardian. Informed assent is collected, if possible, with a patient more than 7-year old.
(2) Patients who are confirmed at the present day or before to satisfy following item number 1, and at least one item out of the following number 2 to 5.
1. Blister, erosion, and/or ulcer formations induced by daily minor trauma have been continued on the skin and oral mucosa from beginning of the birth or from 0~6 year old.
2. Existence of patient(s) suffering from dystrophic epidermolysis bullosa in the family member.
3. Intradermal blister formation right beneath the basement membrane has been confirmed by histological study.
4. Decrease or absence of type VII collagen at the cutaneous basement membrane zone has been confirmed by immunofluorescent study.
5. Mutation of type VII collagene gene (COL7A1) has been identified.

(3) Total area of vesicles, erosions and ulcers is more than 20 cm2 at the timing of obtaining informed consent. The size of each vesicle, erosion and/or ulcer is measured by length x width using a vernier caliper (Large size can be measured by a ruler). The sum of the areas for the whole body is calculated, excluding those under 2 mm by length.
(4) Patient agrees to take appropriate birth control measures from day 1 through 1 month after the last drug administration (including condom, birth control by female partner, and/or others).

(5) A woman of childbearing potential, agrees to use a highly effective method of contraception from screening visit through 1 month after the last drug administration.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
(1) 栄養障害型以外の表皮水疱症患者
(2) スクリーニング時の尿妊娠検査で陽性と判明した患者（女性のみ）
(3) 授乳中の患者（女性のみ）
(4) スクリーニング検査でHIV抗体、HBs抗原、HCV抗体が陽性の患者
(5) スクリーニング前90日以内に他の治験薬が投与された患者
(6) 現在他の治験に参加している患者
(7) 肝機能検査値異常に対する管理及び中止基準に合致する患者
(8) 表皮水疱症の緊急症状（気道や食道の狭窄や急性腎炎など）が認められる患者
(9) 治験責任（分担）医師により、本治験に不適当と判断された患者

英語
Epidermolysis bullosa other than malnutrition type
(2) Urine pregnancy test is positive (female only) at screening visit
(3) Breast feeding female patient
(4) HIV, HBs, HCV positive at screening
(5) A subject who participated in other clinical trials within 90 days and received a clinical trial drug (including a placebo)
(6) A subject who is participating in any other clinical trials.
(7) A subject whose liver dysfunction data match the predefined exclusion standard
(8) A subject who has acute worsening of epidermolysis bullosa (such as tracheal/esophageal stenosis, acute nephritis)
(9) Ineligible by other reasons judged by the investigators

目標参加者数/Target sample size

8

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	種村　篤

英語

名
ミドルネーム
姓	Atsushi Tanemura

所属組織/Organization

日本語
大阪大学医学部附属病院

英語
Osaka University Hospital

所属部署/Division name

日本語
皮膚科

英語
Dermatology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-15

英語
2-15, Yamadaoka, Suita-shi, Osaka 565-0871, Japan

電話/TEL

06-6879-3902

Email/Email

tanemura8@hotmail.co.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	川村　陽子

英語

名
ミドルネーム
姓	Yoko Kawamura

組織名/Organization

日本語
大阪大学医学部附属病院

英語
Osaka University Hospital

部署名/Division name

日本語
未来医療開発部

英語
Department of Medical Innovation

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2, Yamadaoka, Suita-shi, Osaka 565-0871, Japan

電話/TEL

06-6210-8289

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kawamura@dmi.med.osaka-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Osaka University Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪大学医学部附属病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development/Shionogi & Co., Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
塩野義製薬株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
東邦大学医療センター大森病院

英語
Toho University Omori Medical Center

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
慶応義塾大学病院

英語
Keio University Hospital

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

11

月

30

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

9

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

11

月

30

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2017

年

10

月

24

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

01

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019

年

09

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

11

月

14

日

最終更新日/Last modified on

2020

年

11

月

19

日

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日本語
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