UMIN試験ID | UMIN000030522 |
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受付番号 | R000034316 |
科学的試験名 | 難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの安全性及び有効性を検討する多施設共同非盲検非対照試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2017/12/22 |
最終更新日 | 2018/01/02 11:35:58 |
日本語
難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの安全性及び有効性を検討する多施設共同非盲検非対照試験
英語
A multicenter, single-arm, prospective study assessing efficacy and safety of the Sirolimus in the Treatment of intractable vascular anomalies
日本語
難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの臨床試験
英語
Sirolimus for intractable vascular anomalies
日本語
難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの安全性及び有効性を検討する多施設共同非盲検非対照試験
英語
A multicenter, single-arm, prospective study assessing efficacy and safety of the Sirolimus in the Treatment of intractable vascular anomalies
日本語
難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの臨床試験
英語
Sirolimus for intractable vascular anomalies
日本/Japan |
日本語
難治性血管・リンパ管疾患(リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病、KMPを伴うKHE又は房状血管腫、静脈奇形、動静脈奇形、クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群、青色ゴムまり様母斑症候群、混合型脈管奇形)
英語
Intractable vascular anomalies: Cystic lymphatic malformation, Lymphangiomatosis (Generalized lymphatic anomaly, Kaposiform lymphangiomatosis), Gorham-Stout disease, Kaposiform hemangioendothelioma and Tuffted angioma with Kasabach-Merritt phenomenon, Nenous malformation, Arteriovenous malformation, Klippel-Trenaunay-Weber syndrome,Bluerubber bleb nevus syndrome, Complex-combined vascular malformations
内科学一般/Medicine in general | 呼吸器内科学/Pneumology |
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism | 血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology |
外科学一般/Surgery in general | 血管外科学/Vascular surgery |
呼吸器外科学/Chest surgery | 小児科学/Pediatrics |
皮膚科学/Dermatology | 耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology |
整形外科学/Orthopedics | 口腔外科学/Oral surgery |
脳神経外科学/Neurosurgery | 形成外科学/Plastic surgery |
美容外科学/Aesthetic surgery |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
難治性血管・リンパ管疾患を対象として、mTOR阻害剤であるシロリムスの安全性及び有効性を検討すること
英語
To assess efficacy and safety of mTOR inhibitor sirolimus in patients with intractable vascular anomalies.
有効性/Efficacy
日本語
英語
日本語
有害事象及び副作用
英語
Adverse effects and side effects
日本語
投与開始24、52週後の標的病変の奏効率
投与開始24、52週後の呼吸機能
投与開始24、52週後の胸水
投与開始24、52週後の腹水
投与開始5、12、24、52週後の貧血、血液凝固パラメータ(ヘモグロビン、血小板数、D-dimer)
投与開始24、52週後の出血
投与開始24、52週後の痛み
投与開始後のQOL改善度
投与開始後のADL改善度
貧血、血液凝固パラメータ(ヘモグロビン、血小板数、D-dimer)正常化までの期間
英語
Target lesion response rate determined by Independent Review Facility after 24 and 52 weeks of treatments
Respiratory function after 24 and 52 weeks of treatments
Evaluation of pleural effusion after 24 and 52 weeks of treatments
Evaluation of ascites after 24 and 52 weeks of treatments
Blood coagulation parameters after 5, 12, 24 and 52 weeks of treatments
Bleeding after 24 and 52 weeks of treatments
Pain after 24 and 52 weeks of treatments
QOL improvement rates after 24 and 52 weeks of treatments
ADL improvement rates after 24 and 52 weeks of treatments
Laboratory values
Vital signs
Pharmacokinetics
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
<体表面積1.0 m2以上>
開始用量2 mgとし、1 mg錠剤を1日1回食後又は空腹時(治験薬投与期中は、原則として、一定)に投与する。投与開始後、定期的に血中濃度を測定し、トラフ濃度が5~15 ng/mLとなるように用量を増減する。なお、1日の最大投与量は、4 mgとする。
<体表面積1.0 m2未満>
開始用量1 mgとし、1 mg錠剤を1日1回食後又は空腹時(治験薬投与期中は、原則として、一定)に投与する。投与開始後、定期的に血中濃度を測定し、トラフ濃度が5~15 ng/mLとなるように投与量を増減する。なお、1日の最大投与量は、4 mgとする。
錠剤が内服困難な症例、乳幼児例については、錠剤の分割、粉砕等を行い、投与し、トラフ濃度が5~15 ng/mLとなるように用量を増減する。
英語
Body surface area (BSA) >= 1.0m2: an initial dose of sirolimus (2mg/day) is single orally administered under fed or fasting condition. Subsequently, the sirolimus dosage is adjusted to achieve trough levels between 5-15 ng/mL. Maximum dose of sirolimus is 4 mg per day.
BSA < 1.0m2: an initial dose of sirolimus (1mg/day) is single orally administered under fed or fasting condition. Subsequently, the sirolimus dosage is adjusted to achieve trough levels between 5-15 ng/mL. Maximum dose of sirolimus is 4 mg per day.
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適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1)難治性血管・リンパ管疾患(リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病、KMPを伴うKHE又は房状血管腫、静脈奇形、動静脈奇形、クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群、青色ゴムまり様母斑症候群、混合型脈管奇形)と各試験実施施設において確定診断されている。
2)本試験において、シロリムスの投与を開始する被験者の場合、対象疾患により、重度の障害、致死的な症状を有する。
3)登録時に十分な肝・腎・心機能を有し、以下の基準をすべて満たしている。(ただし、対象疾患に起因する機能低下と考えられる場合を除く)
血清T.bil値:年齢別基準値上限の3倍未満
血清CRE値:年齢別基準値上限の3倍未満
4)本試験への参加について、被験者本人又は代諾者(同意取得時の年齢20歳未満の場合)からの同意が文書で得られている。
英語
1) Patients with intractable vascular anomaly diagnosed by the investigator/subinvestigator
2) Patients must have vascular anomalies that have potential to cause significant morbidity.
3) Normal liver, renal, and cardiac function at entry
Total bilirubin < 3 x ULN for age
CRE < 3 x ULN for age
4) Written consent to participate in this clinical trial has been given by the subject in person or by a legal guardian (when the subject is younger than 20 years at consent).
日本語
1)全身的治療が必要な感染症を有する。
2)以下に示す、いずれかの合併症を有する患者。
コントロール不良の糖尿病
コントロール不良の高血圧
コントロール不良の高脂血症
3)シロリムス及び試験薬に使用されている添加剤にアレルギーの既往がある。
4)HIV、原発性免疫不全症等の免疫不全がある。
5)同意取得前2週間以内に、標的病変に対する手術(切除術、硬化療法、血管内治療)を受けた。
6)以下のいずれか一つでも該当する。
妊娠中又は妊娠している可能性がある
授乳中である
本試験期間中の避妊に同意しない
7)研究責任者または研究分担者が本研究の対象として不適当と判断する場合。
英語
1)Patients who currently have an uncontrolled infection
2) Uncontrolled diabetes, uncontrolled hypertension, uncontrolled hyperlipidemia, chronic liver disease, or chronic renal disease
3) History of allergy to sirolimus, or additive substance
4) Known history of HIV seropositivity or known immunodeficiency
5) Patients who have undergone surgical resection or interventional radiology procedures for target lesions within 2 weeks
6) Pregnant, probably pregnant, or breast-feeding woman.
Patients who do not agree birth control during clinical trial.
7) Patient who is judged inappropriate to participate in this study by the investigators
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名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 小関 道夫 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Michio Ozeki |
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岐阜大学医学部附属病院
英語
Gifu University Hospital
日本語
小児科
英語
Pediatrics
日本語
〒501-1194 岐阜県岐阜市柳戸1-1
英語
1-1 Yanagido, Gifu City 501-1194, Japan
058-230-6000
michioo@gifu-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 浅田 隆太 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Ryuta Asada |
日本語
岐阜大学医学部附属病院
英語
Gifu University Hospital
日本語
先端医療・臨床研究推進センター
英語
Innovative and Clinical Research Promotion Center
日本語
〒501-1194 岐阜県岐阜市柳戸1-1
英語
1-1 Yanagido, Gifu City 501-1194, Japan
058-230-6000
rasada@gifu-u.ac.jp
日本語
岐阜大学
英語
Gifu University
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国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
AMED
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日本の官庁/Japanese Governmental office
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いいえ/NO
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慶應義塾大学病院(東京都)
国立成育医療研究センター(東京都)
岐阜大学医学部附属病院(岐阜県)
京都府立医科大学附属病院(京都府)
九州大学病院(福岡県)
2017 | 年 | 12 | 月 | 22 | 日 |
未公表/Unpublished
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一般募集中/Open public recruiting
2017 | 年 | 11 | 月 | 02 | 日 |
2017 | 年 | 11 | 月 | 14 | 日 |
日本語
英語
2017 | 年 | 12 | 月 | 22 | 日 |
2018 | 年 | 01 | 月 | 02 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000034316
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000034316
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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