UMIN試験ID | UMIN000032119 |
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受付番号 | R000034840 |
科学的試験名 | 小児を含むムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2018/04/05 |
最終更新日 | 2018/05/09 10:30:08 |
日本語
小児を含むムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験
英語
An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients including children with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験
英語
An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
日本語
小児を含むムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験
英語
An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients including children with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験
英語
An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
日本/Japan |
日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシス
英語
Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者における骨軟骨・関節症状の改善を促す有効性評価項目を探索・確認する。また、長期安全性について確認する
英語
To evaluate the long-term safety and explore the efficacy of subcutaneous NaPPS in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses for relief of bone cartilage and joint symptoms
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
説明的/Explanatory
第Ⅱ相/Phase II
日本語
骨軟骨・関節症状の改善
英語
Relief of bone cartilage and joint symptoms
日本語
有効性評価項目
① GAGs値(尿中ウロン酸、尿中、血中、乾燥ろ紙血)
② 骨代謝マーカー(ADAMTS-4、ADAMTS-5、COMP、MMP-3、I型、Ⅱ型、X型コラーゲン)
③ 関節可動機能評価:肩関節、肘関節、手関節、股関節、膝関節、足関節、体幹
④ ADL質問票:動作、認知能力を伴う動作、認知能力、その他の症状に対する評価
⑤ 疼痛評価(図式評価尺度(GRS))
⑥ 炎症性バイオマーカー(IL-1β、MIF、MIP-1α、RANTES、TNF-α)
⑦ 関節レントゲン検査:肩関節、肘関節、手関節、股関節、膝関節、足関節、脊椎
⑧ 脊椎MRI検査
⑨ 腹部CT検査:肝脾腫大
⑩ 膝MRI検査
⑪ 神経学的所見:痺れ
⑫ 運動機能障害検査:6分間歩行距離
⑬ 眼科・耳鼻科的所見:角膜混濁、網膜色素変性、聴力、中耳炎
英語
Efficacy endpoints
[1] Determination of GAGs (in blood and urine)
[2] bone metabolism biomarkers: ADAMTS-4, ADAMTS-5, COMP, MMP-3, type I collagen, type II collagen, type X collagen
[3] Joint mobility assessment: shoulder joints, elbow joints, wrist joints, hip joints, knee joints, foot joints, and trunk
[4] Activities of daily living (ADL) questionnaire: assessment of bodily movement, bodily movement associated with cognitive function, cognitive function, and other symptoms
[5] Pain assessment (Graphic Rating Scale(GRS))
[6] Inflammatory biomarkers: IL-1beta, MIF, MIP-1alpha, RANTES and TNF-alpha
[7] X-ray examinations of joints: shoulder joints, elbow joints, wrist joints, hip joints, knee joints, foot joints, and spine
[8] Spinal MRI scan
[9] Abdominal CT scan: hepatosplenomegaly
[10] Knee MRI scan
[11] Neurological examination: numbness
[12] Motor dysfunction test: 6-minute walking distance
[13] Ophthalmological and otological examinations: corneal opacity, retinal pigmentary degeneration, hearing, and middle otitis
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
いいえ/NO
いいえ/NO
施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
いいえ/NO
知る必要がない/No need to know
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
【用量】
・開始処方用量を1.0mg/kgとする。
・処方用量の増量に関しては、4週間の安全性が確認できた症例に対して、増量判定を行う。治験責任医師または治験分担医師が忍容性に問題がなく、増量が可能であると判断した場合には、処方用量を0.5 mg/kg漸増し、1.5mg/kgまで増量できる。
・処方用量の減量に関しては、随時、治験責任医師または治験分担医師が忍容性に問題があり、減量が必要と判断したならば、処方用量が1.5mg/kgの場合は、1.0mg/kgまで減量できる。
【投与期間】
・13週連続投与(投与期間)した後、4週休薬(評価期間)を1クールとし、2クール繰り返す。
・2クール目の評価期間終了時に最終評価を行う。
英語
<Dose>
The starting prescription dose is 1.0mg/kg
If the principal investigator (or sub-investigator) judged that the tolerability of the case where safety of 4 weeks was confirmed was not problematic, the prescription dose can be increased up to 1.5 mg/kg.
If the principal investigator (or sub-investigator) judged that the tolerability of the case was problematic, the prescription dose can be decreased up to 1.0 mg/kg.
<Administration period>
Let the continuous administration period for 13 weeks (administration period) and the washout period for 4 weeks (evaluation period) be 1course, repeat 2 courses.
Perform final evaluation at the end of the 2nd course evaluation period.
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3 | 歳/years-old | 以上/<= |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシスと診断されており、拘縮または可動域に制限のある患者。
英語
Patients who have been diagnosed with MPS or Mucolipidosis and have contracture or restricted ROM
日本語
(1) 以下のいずれかの合併症を有する患者
・出血性素因を有する患者(胃潰瘍、十二指腸潰瘍などの消化管出血、脳出血が疑われる患者)
・動脈瘤などの循環器疾患、血小板減少症などの血液疾患のある患者
・ヘパリン起因性血小板減少症(heparin-induced thrombocytopenia、HIT)II型を有する患者
・重篤なアレルギー疾患や、重篤な合併症を有する患者
・ケロイド体質の患者
・免疫抑制薬やステロイドを内服されている患者
(2) 以下のいずれかの既往を有する患者
・ヘパリンやポリ硫酸ペントサンに対する薬剤過敏の既往がある患者
・HIT II型の既往のある患者
・治験薬投与前6ヶ月以内に外科手術を受けた患者
・薬剤過敏症または血小板減少症の既往のある患者
・重篤な食物アレルギーの既往がある患者
英語
(1) Patients with any of the following conditions:
Hemorrhagic diathesis (gastrointestinal hemorrhage such as gastric and duodenal ulcers, and suspected cerebral hemorrhage)
Cardiovascular disease such as aneurysms or blood disease such as thrombocytopenia
Heparin-induced thrombocytopenia (HIT) Type II
Serious allergic disease or serious complications
Keloid diathesis
Taking oral immunosuppressants or corticosteroids
(2) Patients with any of the following medical histories:
Hypersensitivity to heparin or pentosan polysulfate
HIT Type II
Surgical operation within 6 months before the start of study treatment
Drug hypersensitivity or thrombocytopenia
Serious food allergy
6
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 鈴木康之 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Yasuyuki Suzuki |
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岐阜大学
英語
Gifu University
日本語
医学教育開発研究センター
英語
Medical Education Development Center
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岐阜市柳戸1番1
英語
1-1 Yanagido, Gifu, 501-1194, JAPAN
058-230-6470
ysuz@gifu-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 田中賢治 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Kenji Tanaka |
日本語
株式会社レクメド
英語
ReqMed Company, Ltd.
日本語
事業開発部
英語
Pharmaceutical and Business Development
日本語
東京都町田市森野1-7-23 三井生命町田ビル
英語
Mitsui-Life Bldg. 1-7-23 Morino, Machida-City TOKYO
042-732-2207
http://www.reqmed.co.jp/
tanaka@reqmed.co.jp
日本語
その他
英語
ReqMed Company, Ltd.
Pharmaceutical and Business Development
日本語
株式会社レクメド
日本語
事業開発部
日本語
英語
日本語
その他
英語
Japan Agency for Medical Research and Development (AMED)
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 (AMED)
日本の官庁/Japanese Governmental office
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日本
英語
Japan
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いいえ/NO
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2018 | 年 | 04 | 月 | 05 | 日 |
未公表/Unpublished
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英語
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英語
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英語
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参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
2017 | 年 | 11 | 月 | 10 | 日 |
2017 | 年 | 12 | 月 | 08 | 日 |
2019 | 年 | 01 | 月 | 31 | 日 |
2019 | 年 | 02 | 月 | 15 | 日 |
2019 | 年 | 02 | 月 | 28 | 日 |
2019 | 年 | 03 | 月 | 15 | 日 |
日本語
英語
2018 | 年 | 04 | 月 | 05 | 日 |
2018 | 年 | 05 | 月 | 09 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000034840
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000034840
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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