UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000030647
受付番号 R000034992
科学的試験名 慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンと抗胸腺グロブリンを併用した骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験
一般公開日(本登録希望日) 2017/12/31
最終更新日 2017/12/30 17:51:16

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンと抗胸腺グロブリンを併用した骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験


英語
Reduced intensity conditioning allogeneic stem cell transplantation with dose-adjusted busulfan and anti-thymocyte globulin for chronic granulomatous disease: a multicenter phase II trial (CGD-RIST2)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
慢性肉芽腫症に対する骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験


英語
A phase II study of RIC-SCT for CGD

科学的試験名/Scientific Title

日本語
慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンと抗胸腺グロブリンを併用した骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験


英語
Reduced intensity conditioning allogeneic stem cell transplantation with dose-adjusted busulfan and anti-thymocyte globulin for chronic granulomatous disease: a multicenter phase II trial (CGD-RIST2)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
慢性肉芽腫症に対する骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験


英語
A phase II study of RIC-SCT for CGD

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
慢性肉芽腫症


英語
Chronic granulomatous disease

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
慢性肉芽腫症に対し、フルダラビン+減量ブスルファン+ATGを基本骨格とした骨髄非破壊的前処置を用いた同種造血幹細胞移植が安全に施行しうるか、を多施設で前向きに検討する。


英語
To assess the efficacy and safety of reduced intensity conditioning stem cell transplantation with dose-adjusted busulfan for chronic granulomatous disease.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
移植後100日間の無イベント生存割合


英語
Event free survival at day 100

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1.移植後30日間の生着有無
2.移植後100日間の死亡有無
3.移植後8週間の感染症発症有無
4.移植後1年までの免疫再構築過程
5.移植から急性GVHD発症までの日数
6.移植後の好中球殺菌能の回復割合


英語
1. Engraftment probability at day 30
2. Mortality at day 100
3. Incidence of infectious disease at week 8
4. Reconstruction of immune status
5. Time from transplantation to onset of acute GVHD
6. Reconstruction of neutrophil function


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
減量したブスルファンとフルダラビンを含んだ前処置を行う。
day-1に放射線照射(3Gy)を行う。
day0に造血幹細胞を輸注する。


英語
Conditioning regimen with targeted-busulfan and fludarabin
Total body irradiation (3Gy) at day -1
Stem cell transplantation at day 0

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit


適用なし/Not applicable

年齢(上限)/Age-upper limit

25 歳/years-old 未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 慢性肉芽腫症と診断されている
2) 同種造血幹細胞移植が予定されている
3) 予定されている同種造血幹細胞移植のドナーが次のa-cのうちいずれかである
a. HLA5/6抗原(A、B、DR)以上が一致の血縁ドナー
b. HLA5/6抗原(A、B、DR)以上が一致の非血縁ドナー
4) 移植時年齢が25歳未満である
5) 登録時のECOG performance status(PS)スコアが0-2である
6) 下記の条件を満たす十分な臓器機能を有し、登録時に下記の基準を満たしている
a. 血清直接ビリルビン値:1.5mg/dL以下
b. 血清クレアチニン値:5歳未満0.8mg/dL以下、 5-9歳1.2mg/dL以下、10歳以上 1.5mg/dL以下
c. 心機能:左室駆出率(Ejection fraction ≧45%)かつQTfc値 <0.45秒
7) 本試験参加について代諾者から文書で同意が得られている


英語
1) Diagnosed as chronic granulomatous disease
2) Planned to have stem cell transplantation
3) Donor for transplantation is one of the follows;
a. HLA 5/6 (A, B, DR) or more matched related donor
b. HLA 5/6 (A, B, DR) or more matched unrelated donor
4) Age at transplantation <25 years
5) ECOG Performance status: 0-2
6) Sufficient organ function, as follows;
a. T-Bil <= 1.5 mg/dl
b. Serum creatinine <= 0.8 mg/dl (age <5y), <= 1.2 mg/dl (age 5-9y), <= 1.5 mg/dl (10y or older)
c. Ejection fraction 45% or better, and QTfc <0.45 sec
7) Obtained informed consent from a guardian of the patient

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 頭蓋内出血がある
2) 重度の精神障害がある。
3) 妊娠している、または妊娠している可能性が高い。
4) その他担当医が不適格と判断する場合。


英語
1. Intracranial hemorrhage
2. Severe psychological disorders
3. Pregnant or suspected pregnancy
4. Not eligible for this study at the discretion of the investigator.

目標参加者数/Target sample size

22


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
加藤元博


英語

ミドルネーム
Motohiro Kato

所属組織/Organization

日本語
国立成育医療研究センター


英語
National Center for Child Health and Development

所属部署/Division name

日本語
小児がんセンター


英語
Children's Cancer Center

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1


英語
2-10-1, Okura, Setagaya, Tokyo

電話/TEL

03-3416-1811

Email/Email

kato-mt@ncchd.go.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
加藤元博


英語

ミドルネーム
Motohiro Kato

組織名/Organization

日本語
国立成育医療研究センター


英語
National Center for Child Health and Development

部署名/Division name

日本語
小児がんセンター


英語
Children's Cancer Center

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1


英語
2-10-1, Okura, Setagaya, Tokyo

電話/TEL

03-3416-1811

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

kato-mt@ncchd.go.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
National Center for Child Health and Development

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
国立成育医療研究センター


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
National Center for Child Health and Development

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
国立成育医療研究センター


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2017 12 31


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017 10 27

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2017 12 30

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date


入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2017 12 30

最終更新日/Last modified on

2017 12 30



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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000034992


英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000034992


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名