UMIN試験ID | UMIN000030806 |
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受付番号 | R000035089 |
科学的試験名 | ウィスコット・アルドリッチ症候群患者を対象とした遺伝子治療の臨床第I/Ⅱ相試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2018/01/15 |
最終更新日 | 2021/03/15 10:52:12 |
日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群患者を対象とした遺伝子治療の臨床第I/Ⅱ相試験
英語
A phase I/II clinical trial of hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome
日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群に対する遺伝子治療
英語
Hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome
日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群患者を対象とした遺伝子治療の臨床第I/Ⅱ相試験
英語
A phase I/II clinical trial of hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome
日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群に対する遺伝子治療
英語
Hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome
日本/Japan |
日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群
英語
Wiskott-Aldrich syndrome
内科学一般/Medicine in general | 血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology |
小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
WAS患者を対象として、レンチウイルスベクターWAS LVを用いてWASP cDNAを導入した自己CD34陽性造血幹細胞を投与したときの安全性及び有効性を評価する。
英語
The objective of the present gene therapy clinical trial is to evaluate the safety of the transduced stem cells infusion in patients affected by WAS after a reduced-intensity conditioning regimen and its efficacy in improving the patients' immune-function and thrombocytopenia.
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
説明的/Explanatory
第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II
日本語
前処置化学療法及びWASP cDNA導入細胞の安全性
・骨髄造血の再構築
・前処置に関連した非血液毒性
・遺伝子導入細胞投与後の短期の安全性及び忍容性
・複製可能ウイルスの有無及び異常なクローン増殖の有無
遺伝子治療後の有効性
・全生存期間
・遺伝子導入細胞の長期的骨髄生着
・免疫能の回復
・血小板数の回復
英語
Safety of reduced conditioning regimen and LV gene transfer into HSC
-Hematological reconstitution
-Regimen related non-hematological toxicity
-Short-term safety and tolerability of LV-transduced cell infusion
-The absence of replication competent LV and abnormal clonal proliferation
Efficacy of gene therapy
-Overall survival
-Sustained engraftment of genetically corrected hematopoietic stem cells
-Improvement in immune function
-Improvement in platelet count
日本語
英語
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine | 遺伝子/Gene |
日本語
WAS患者に対して、リツキシマブと前処置化学療法(フルダラビン、ブスルファン)及び遺伝子導入した自己造血幹細胞を投与する。
1.リツキシマブ(治験薬)(day-22)
375 mg/m2
2.前処置化学療法
フルダラビン 30mg/m2 x2 (day-3、day-2)
ブスルファン 累積目標値 48,000ng/mL*hr (day -3、 -2、-1、6時間毎)
3.WASP cDNA導入導入CD34陽性細胞の投与
5 x 10^6/kg(最低 3 x 10^6/kg)
英語
WASP cDNA-transduced autologous hematopoietic stem cells are administered to patients affected by WAS after the administration of rituximab and preconditioning chemotherapy including Fludarabine and Busulfan.
1. Rituximab (day-22)
375 mg/m2
2. Preconditioning chemotherapy
Fludarabine 30mg/m2 x 2 (day-3, day-2)
Busulfan cumulative target AUC 48000 ng/mL*h (day-3 to -1, every 6 hours)
3. Infusion of WASP cDNA-transduced CD34 positive HSC
5 x 10^6/kg (at least 3 x 10^6/kg)
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英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男/Male
日本語
次の1から3の基準をすべて満たす日本人患者
1.WAS遺伝子に変異があり、以下を1つ以上満たすもの
・過去の症例から重度の臨床症状が予想されるWAS遺伝子変異を有する患者
・WASP発現が欠損している患者
・重度の臨床症状を呈する患者(Zhuスコア3以上)
2.ドナー選択に関して
・5歳未満;同意取得前6ヶ月の検索期間で、血縁、非血縁を問わずHLA一致ドナーが見つからない患者
・5歳以上:HLA一致血縁ドナーが見つからない患者
英語
Patients who meet all of the following criteria will be included.
1. Diagnosis of WAS determined by genetic mutation and at least one of the following:
-Severe WASP mutation
-Absent WASP expression
-Severe clinical score (Zhu clinical score greater than or equal to 3)
2. Donor for HSCT
-Patients with age less than 5: Negative search for related and unrelated HLA-identical donor
-Patients with age greater than or equal to 5: Negative search for related HLA-identical donor
日本語
以下のいずれかに該当する患者
1.HIVに感染している患者
2.悪性疾患に罹患している患者
3.骨髄異形成症候群または急性骨髄性白血病の細胞遺伝学的変化を有する患者
4.末期臓器不全又は他の重症疾患を呈し、本試験の対象として不適格と考えられる患者
5.試験開始前6ヶ月以内に同種造血幹細胞移植が施行された患者
6.同種造血幹細胞移植が施行され、ドナー由来の細胞が残存する患者
7.過去の履歴からウシ(血液、乳及び胆汁成分)・ブタ(膵酵素)・ヒツジ(胆汁成分)・マウス(血液及びタンパク質)由来製品又はリツキシマブに対して重篤なアレルギー反応が発症する可能性のある患者
8.試験期間中、適切な避妊を行うことに同意できない患者
9.その他、治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者
英語
Patients who meet any of the following criteria will be excluded.
1. Patients positive for HIV infection
2. Patients affected by neoplasia
3. Patients with cytogenetic alterations typical of MDS/AML
4. Patients with end-organ function or any other severe disease, which, in the judgement of the investigator, would make the patients inappropriate for entry into this study
5. Patients who underwent an allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in the previous 6 months
6. Patients who underwent an allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with evidence of residual donor cells
7. Patients who have the possibility of severe allergic reactions, to rituximab and the products derived from cow, pig, sheep and mouse.
8. Patients who do not agree with a contraception during the trial.
9. Patients who are considered inappropriate, in the judgement of the investigator, due to any other reasons.
3
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 小野寺 雅史 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | MASAFUMI ONODERA |
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国立成育医療研究センター
英語
National Center for Child Heath and Development
日本語
免疫科
英語
Division of Immunology
日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1
英語
2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan
03-5494-7295
onodera-m@ncchd.go.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 内山 徹 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | TORU UCHIYAMA |
日本語
国立成育医療研究センター
英語
National Center for Child Heath and Development
日本語
免疫科
英語
Division of Immunology
日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1
英語
2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan
03-5494-7035
uchiyama-t@ncchd.go.jp
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その他
英語
National Center for Child Heath and Development
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国立成育医療研究センター
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国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency for Medical Research and Development
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日本の官庁/Japanese Governmental office
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いいえ/NO
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2018 | 年 | 01 | 月 | 15 | 日 |
未公表/Unpublished
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参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
2017 | 年 | 10 | 月 | 06 | 日 |
2017 | 年 | 10 | 月 | 19 | 日 |
2018 | 年 | 01 | 月 | 17 | 日 |
2025 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
日本語
英語
2018 | 年 | 01 | 月 | 14 | 日 |
2021 | 年 | 03 | 月 | 15 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000035089
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000035089
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |