UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する臨床研究

英語
Clinical study on efficacy and safety of sirolimus against epileptic seizures of focal cortical dysplasia type II

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
FCDⅡ型に対するシロリムス投与試験

英語
Study of sirolimus administration for FCDII type

科学的試験名/Scientific Title

日本語
限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する臨床研究

英語
Clinical study on efficacy and safety of sirolimus against epileptic seizures of focal cortical dysplasia type II

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
FCDⅡ型に対するシロリムス投与試験

英語
Study of sirolimus administration for FCDII type

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
限局性皮質異形成2型を有するてんかん患者

英語
Patients with epilepsy with focal cortical dysplasia type 2

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
限局性皮質異形成2型を持つてんかん患者に対して、シロリムスの投与を行なう。本剤投与における安全性を確認する。

英語
Clinical trial of sirolimus for patients with focal cortical dysplasia type 2. Confirm safety in administration of this drug.

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
臨床研究施行における安全性、及び有害事象の発生状況の有無

英語
Safety in clinical research enforcement and presence or absence of occurrence of adverse events

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
シロリムス投与に伴う、固定投与期間・変動投与期間（用量調節期）・継続投与期間における週当たりてんかん発作の発現頻度の前観察期間に比した減少率

英語
Percentage reduction in the incidence of epileptic seizures per week during fixed administration period, variable administration period (dose control period) of sirolimus, compared with the previous observation period without administration

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
前観察期終了後の漸増期開始時（Visit2　0週）に、試験薬を処方する。試験薬の投与はVisit2の翌日の午前中より開始する。1日1回午前中服用とする。
試験薬（1mg錠）は、体重20kg未満はシロリムス0.5mg/日，体重20kg以上40kg未満は1mg/日，体重40kg以上は2mg/日を1日1回朝に経口投与する。１日投与量の上限は4mgとする。
最初の4週間では投与量は変更せず、4週目(visit4)にシロリムスの血中濃度を測定し、その検査結果を踏まえて次回の受診（4週後/visit4-2～4-10）から20kg未満の場合0.5mg/日、20kg以上の場合1mg/日ずつ用量を増量し、トラフ濃度が5-15 ng/mLになるまで4週ごとにシロリムス血中濃度測定を繰り返し、トラフ濃度が目標濃度になった時点より、維持療法期に移行する。
Visit4の時の血中濃度の結果で、トラフ血中濃度が5-15 ng/mL範囲内である場合は、Visit 5（8週目）より維持療法期に移行する。
Visit5（8週目以降）は用量調節期で、血中濃度5-15 ng/mLになったシロリムスの用量で固定する。
維持療法期は維持療法開始後4週後、8週後、12週後の来院とし12週間継続する。
維持療法期12週目終了までの手順を終了した研究対象者は、研究完了とする
試験が完了した後に、研究対象者が試験薬の投与を希望しない場合は、試験薬の投与を終了する。研究対象者が試験薬の投与継続を希望する場合、シロリムスの承認・販売もしくは開発中止まで投与を継続する。これを継続期とする。但し、ノーベルファーマ社からの試験薬の供与期間は、平成32年3月31日までとなっているが、治療効果を踏まえ継続投与に関して協議を行なう。

英語
Prescribe the study medicine at the start of the gradual increase period (Visit 20 weeks) after the end of the preview phase. Administration of the study drug starts from the morning the following day of Visit 2. Take it once a day in the morning.
For test drugs (1 mg tablets), weighing less than 20 kg of sirolimus 0.5 mg / day, body weight of less than 20 kg to less than 40 kg is 1 mg / day, body weight of 40 mg or more is orally administered 2 mg / day once daily in the morning. The upper limit of the daily dose is 4 mg.
The dose was not changed in the first 4 weeks, the blood concentration of sirolimus was measured at the 4th week (visit 4), the next visit (4 weeks / visit 4-2 to 4-10) based on the examination result, From 0.5 mg / day for less than 20 kg to 1 mg / day for 20 kg or more, increase the dose and repeat the measurement of sirolimus blood concentration every 4 weeks until the trough concentration reaches 5 to 15 ng / mL, and the trough concentration. From the time when the target concentration is reached, the maintenance therapy period is entered.
As a result of the blood concentration at Visit 4, when the trough blood concentration is within the range of 5 - 15 ng / mL, it will shift to the maintenance therapy period from Visit 5 (Week 8).
Visit 5 (after week 8) is in the dose control phase and is fixed at the dose of sirolimus that has reached blood concentration of 5 - 15 ng / mL.
The maintenance therapy period will be visited 4 weeks, 8 weeks, 12 weeks after the start of maintenance therapy and will continue for 12 weeks.
The researcher who completed the procedure up to the end of the 12th week of maintenance therapy will complete the study

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

2

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

65

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
・限局性皮質異形成II型を持つ事が病理的に診断されている者
・てんかんと診断後，のべ2剤以上の抗てんかん薬で1年以上治療をうけている患者．
・1-4剤の抗てんかん薬で治療中の患者．
・同意取得前の前観察期開始28日前より，抗てんかん薬投与の用量，用法が一定である患者.
・前観察期期間中28日間に，2回以上のてんかん発作を有する患者．

英語
Persons who are diagnosed pathologically by having localized cortical dysplasia type2
Patient who is treated for at least 1 year with two or more antiepileptic drugs after diagnosis with epilepsy.
Patients under treatment with 1 to 4 antiepileptic drugs.
Patients whose dose and usage of antiepileptic drug administration are constant from 28 days prior to the start of the preview period prior to obtaining consent.
Patients with two or more epileptic seizures in 28 days during the previewing period.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)試験開始前，前観察期直前の時点で，他の試験薬（他の臨床研究・治験で使用している薬剤）を内服している患者．
2)現在，シロリムスまたはエベロリムスを内服しているか，以前内服したことがある患者．
3)フェルバメート、ビガバトリンを6ヶ月以内に服用していた。
4)患者本人または代諾者がてんかん発作の回数，時間を正確に記録できない患者．
5)これまで実施したコンピューター断層撮影（Computed Tomography：CT）や頭部磁気共鳴画像（Magnetic Resonance Imaging: MRI）で進行性の病変が疑われる患者．
6)同意取得前180日以内に，てんかんに対する脳外科手術（皮質切除術，機能性半球離断術，脳梁離断術，迷走神経刺激術）を受けた患者．
7)ケトン食療法中の患者．
8)過去に自殺企図のある患者．
9)薬物乱用(アルコール乱用を含む)の既往または合併症がある患者．
10)妊娠可能な女性で試験期間中に避妊を実施できない患者（パートナーを含む），妊娠中や授乳中の患者．

英語
1) Patients taking oral administration of other test drugs (drugs used in other clinical studies / clinical trials) before the start of the study, just before the observation period.
2) Currently, patients taking sirolimus or everolimus internally or who have ever taken internal medicine.
3) Felbamate, Vigabatrin was taking within 6 months.
4) Patients who can not accurately record the number and time of epileptic seizures by the patient or substitute.
5) Patients who are suspected of progressive lesions with Computed Tomography (CT) or Magnetic Resonance Imaging (MRI) performed so far.
6) Patients who underwent cerebral surgery for epilepsy (cortical resection, functional hemisphere dissection, cerebral ablation, vagus nerve stimulation) within 180 days prior to obtaining consent.
7) Patients during ketogenic diet therapy.
8) Patients who have suicide attempts in the past.
9) Patients with a history or complication of substance abuse (including alcohol abuse).
10) Patients who are pregnant women who can not perform contraception during the study period (including partners), pregnant or lactating.

目標参加者数/Target sample size

2

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	秀明
ミドルネーム
姓	白石

英語

名	Hideaki
ミドルネーム
姓	Shiraishi

所属組織/Organization

日本語
北海道大学病院

英語
Hokkaido University Hospital

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

060-8648

住所/Address

日本語
札幌市北区北14条西5丁目

英語
North 14, West 5, Kita-ku, Sapporo

電話/TEL

011-706-5954

Email/Email

siraisi@med.hokudai.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	秀明
ミドルネーム
姓	白石

英語

名	Hideaki
ミドルネーム
姓	Shiraishi

組織名/Organization

日本語
北海道大学病院

英語
Hokkaido University Hospital

部署名/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

060-8648

住所/Address

日本語
札幌市北区北14条西5丁目

英語
North 14, West 5, Kita-ku, Sapporo

電話/TEL

011-706-5954

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

siraisi@med.hokudai.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Hokkaido University Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
国立大学法人北海道大学

部署名/Department

日本語
北海道大学病院

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
AMED

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
国立大学法人北海道大学臨床研究審査委員会

英語
Hokkaido University Clinical Research Review

住所/Address

日本語
札幌市北区北14条西5丁目

英語
North 14, West 5, Kitaku, Sapporo

電話/Tel

011-706-7934

Email/Email

recjimu@huhp.hokudai.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

01

月

24

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

2

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

遅れる予定/Delay expected

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語
投稿済み、現在訂正中

英語
Under review

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

12

月

11

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018

年

01

月

24

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

02

月

28

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2020

年

03

月

31

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2020

年

03

月

31

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2021

年

03

月

31

日

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2018

年

01

月

24

日

最終更新日/Last modified on

2022

年

01

月

27

日

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