UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
本邦における原発性免疫不全症患者に対する造血細胞移植成績の解析

英語
Analysis of allogenic stem cell transplantation for primary immunodeficiency using TRUMP data

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
本邦における原発性免疫不全症患者に対する造血細胞移植成績の解析

英語
Analysis of allo-HCT for PIDs in Japan

科学的試験名/Scientific Title

日本語
本邦における原発性免疫不全症患者に対する造血細胞移植成績の解析

英語
Analysis of allogenic stem cell transplantation for primary immunodeficiency using TRUMP data

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
本邦における原発性免疫不全症患者に対する造血細胞移植成績の解析

英語
Analysis of allo-HCT for PIDs in Japan

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
原発性免疫不全症

英語
Primary immunodeficiency

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
原発性免疫不全症(PID)に対する移植成績の向上を目指し、造血細胞移植の意義、有効性ならびに危険性、最適なドナー選択や前処置、合併症に対する対策などの管理指針を明確にするため、PIDJ(primary immunodeficiency database in Japan)やTRUMP(移植登録一元管理プログラム)データを用いて過去の移植症例の成績を解析する。

英語
In order to improve hematopoietic cell transplantation (HCT) for primary immunodeficiencies (PIDs), we clarify the significance, efficacy and the risks of HCT, optimal donor selection, the choice of conditioning regimens, and management guidelines for adverse events by analyzing the data of patients with PIDs who have received HCT in Japan using PIDJ and TRUMP data.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
PIDの移植後の全生存率/無イベント生存率

英語
Overall survival/ event-free survival in patients with PID after HCT

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
移植成績や移植後合併症、長期的免疫学的再構築（移植後キメリズムやグロブリン補充からの離脱の有無など）について、年代別、PIDの疾患別（国際免疫学会連合での疾患群別など）、移植前合併症の有無（感染症、自己免疫性疾患、自己炎症性疾患など）、前処置の種類（無処置、骨髄非破壊的前処置、骨髄破壊的前処置）、移植源などによる違いを明らかにし、また生存に関与する因子を多変量解析にて明らかにする。また、移植片対宿主病（GVHD）や感染症、晩期合併症など移植関連有害事象に関与する因子を明らかにする。

英語
We divide the patients into following subgroups; different periods of years, disease categories according to International Union of Immunological Societies; IUIS classification, pre-HCT status of complications; infection, autoimmune disease or autoinflammatory diseases, conditioning regimen; myeloablative, reduced intensity or nothing, and donor sources. We analyze survival, adverse events and long-term immunological reconstitution (i.e. post-transplant chimerism and secession of immunoglobulin supplementation) in each subgroup.
In addition, we identify the factors contributing to survival by multivariate analysis, as well as the risks for post-HCT adverse events such as graft-versus host disease, infection or the late complications.

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1974年1月から2016年12月までに造血細胞移植を受けたTRUMPに登録されているPID患者

英語
The patients with PID in TRUMP registration who have received HCT from January 1974 to December 2016

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
日本造血細胞移植学会の一元化登録データ（TRUMP data）のデータ登録が不十分である症例

英語
The patients whose TRUMP data are insufficient for analysis.

目標参加者数/Target sample size

800

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	森尾友宏

英語

名
ミドルネーム
姓	Tomohiro Morio

所属組織/Organization

日本語
東京医科歯科大学　大学院

英語
Graduate School of Medical and Dental Sciences, Tokyo Medical and Dental University

所属部署/Division name

日本語
発生発達病態学

英語
Department of Pediatrics and Developmental Biology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都文京区湯島1-5-45

英語
Yushima 1-5-45, Bunkyo-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

03-5803-5249

Email/Email

tmorio.ped@tmd.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	宮本智史

英語

名
ミドルネーム
姓	Satoshi Miyamoto

組織名/Organization

日本語
東京医科歯科大学小児科

英語
Tokyo Medical and Dental University

部署名/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都文京区湯島1-5-45

英語
Yushima 1-5-45, Bunkyo-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

03-5803-5249

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

smiyped@tmd.ac.jp

機関名/Institute

日本語
東京医科歯科大学

英語
Tokyo Medical and Dental University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
厚生労働省

英語
Ministry of Health, Labor and Welfare

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

12

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2018

年

07

月

24

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018

年

07

月

24

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

07

月

24

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2018

年

07

月

24

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
観察研究

英語
Observational study

登録日時/Registered date

2018

年

08

月

27

日

最終更新日/Last modified on

2022

年

01

月

19

日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000037635

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000037635