UMIN試験ID | UMIN000033645 |
---|---|
受付番号 | R000038363 |
科学的試験名 | 定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としてAG-348の有効性及び安全性を検討する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2018/08/06 |
最終更新日 | 2021/11/10 15:30:50 |
日本語
定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としてAG-348の有効性及び安全性を検討する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
英語
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency
日本語
定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者対象としたAG-348第3相試験
英語
A Phase 3 Study of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency
日本語
定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としてAG-348の有効性及び安全性を検討する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
英語
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency
日本語
定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者対象としたAG-348第3相試験
英語
A Phase 3 Study of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency
日本/Japan | アジア(日本以外)/Asia(except Japan) |
北米/North America | 欧州/Europe |
日本語
ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血
英語
Pyruvate Kinase Deficiency
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
ヘモグロビン(Hb)値の増加に関するAG-348投与の有効性をプラセボと比較し、検討する
英語
To evaluate the efficacy of treatment with AG-348 compared with placebo in increasing hemoglobin (Hb) concentrations
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
日本語
主要評価項目はヘモグロビン応答(HR)であり、HRは固定用量期間中のWeek 16、Week 20及びWeek 24に予定されている2回以上の評価時に、ベースラインから1.5 g/dL以上のHb濃度の増加が継続的に認められることと定義する。各被験者のHb濃度のベースライン値は、治験薬の初回投与前のスクリーニング期間中に中央検査機関により測定された全てのHb濃度の平均値と定義する。
英語
The primary endpoint is the hemoglobin responce (HR), defined as a 1.5 g/dL or more increase in Hb concentration from baseline thar is sustained at 2 or more scheduled assessments at Weeks 16, 20, and 24 during the FIxed Dose Period. The individual subject's baseline Hb concentration is defined as the averege of all available Hb concentrations from the central laboratoly for that subject during the Screening Period up to the first dose of treatment.
日本語
英語
介入/Interventional
並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomized
個別/Individual
二重盲検/Double blind -all involved are blinded
プラセボ・シャム対照/Placebo
2
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
AG-348 5 mg, 20 mg or 50 mg BID
英語
AG-348 5 mg, 20 mg or 50 mg BID
日本語
プラセボ
英語
placebo
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
18 | 歳/years-old | 以上/<= |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1.スクリーニングを含めた、本治験の全ての手順に先立ち、署名済みの同意書を提出している
2.18歳以上
3.PK欠乏性貧血の確定診断の記録がある:PKLR遺伝子に2つ以上の変異アレルを有することが記録から確認でき、そのうち1つ以上はミスセンス変異であることが、本治験の遺伝子型解析中央検査機関で実施された遺伝子型解析で確認されている
4.性別にかかわらずHb濃度が10.0g/dL未満であること(中央検査機関により、スクリーニング期間中に最低7日間の間隔を空けて2回以上測定されたHb濃度の平均値)
5.定期的な輸血を受けてはいないとみなせる ― 治験薬投与開始日前12ヵ月間における輸血回数が4回以下、及び治験薬投与開始前3ヵ月以内に輸血を受けていないことと定義する
6.治験薬の初回投与前21日間以上にわたって0.8 mg/日以上の葉酸を経口服用しており、治験参加期間中も連日の服用を継続する予定である
7.十分な臓器機能を有する
英語
1.Have provided signed written informed consent prior to performing any study procedure, including screening procedures.
2.Be aged 18 years or older.
3.Have documented clinical laboratory confirmation of PK deficiency, defined as documented presence of at least 2 mutant alleles in the PKLR gene, of which at least 1 is a missense mutation, as determined per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
4. Have an Hb concentration less than or equal to 10.0 g/dL regardless of gender (average of at least 2 Hb measurements (separated by a minimum of 7 days) during the Screening Period performed by the study central laboratory).
5. Be considered not regularly transfused, defined as having had no more than 4 transfusion episodes in the 12 month period up to the first day of study treatment and no transfusions in the 3 months prior to the first day of study treatment.
6. Have received at least 0.8 mg oral folic acid daily for at least 21 days prior to the first dose of study treatment, to be continued daily during study participation.
7. Have adequate organ function.
日本語
1.遺伝子型解析中央検査機関による遺伝子型解析で、PKLR遺伝子に、ホモ接合型R479H変異を有する、又は他のミスセンス突然変異の存在なしに2つの非ミスセンス変異を有することが確認された
2.本治験に参加することで受け入れがたいリスクを生じる、又は本治験のデータの解釈を困難にするような、重大な医学的状態を有する
英語
1.Are homozygous for the R479H mutation or have 2 non-missense mutations, without the presence of another missense mutation, in the PKLR gene as determined per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
2.Have a significant medical condition that confers an unacceptable risk to participating in the study, and/or that could confound the interpretation of the study data. Such significant medical conditions.
76
日本語
名 | 裕英 |
ミドルネーム | |
姓 | 河崎 |
英語
名 | Hirohide |
ミドルネーム | |
姓 | Kawasaki |
日本語
関西医科大学付属病院
英語
Kansai Medical University Hospital
日本語
小児科
英語
Pediatrics
573-1191
日本語
大阪府枚方市新町2丁目3番1号
英語
3-1 Shinmachi 2 Chome, Hirakata City, Osaka, Japan
072-804-0101
kouhouh@hirakata.kmu.ac.jp
日本語
名 | 玲子 |
ミドルネーム | |
姓 | 牧野 |
英語
名 | Ryoko |
ミドルネーム | |
姓 | Makino |
日本語
ラボコープ・ディベロップメント・ジャパン株式会社
英語
Labcorp Development Japan K.K.
日本語
臨床開発事業本部
英語
Clinical Development Services
104-6108
日本語
東京都中央区晴海1丁目8番11号 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY8階
英語
Harumi Triton Square Office Tower Y 8F, 1-8-11 Harumi, Chuo-ku, Tokyo
03-6837-9500
Ryoko.Makino@labcorp.com
日本語
その他
英語
Labcorp Development Japan K.K.
日本語
ラボコープ・ディベロップメント・ジャパン株式会社
日本語
日本語
英語
日本語
自己調達
英語
Agios Pharmaceuticals, Inc.
日本語
Agios Pharmaceuticals, Inc.
日本語
営利企業/Profit organization
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
関西医科大学附属病院治験審査委員会
英語
Kansai Medical University Hospital IRB
日本語
大阪府枚方市新町2丁目3番1号
英語
2-3-1 Shinmachi, Hirakata, Osaka
072-804-2808
chiken@hirakata.kmu.ac.jp
はい/YES
2017-003823-31
日本語
European Medicines Agency
英語
European Medicines Agency
日本語
英語
2018 | 年 | 08 | 月 | 06 | 日 |
最終結果が公表されている/Published
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-003823-31/results
6
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
主たる結果の公表済み/Main results already published
2018 | 年 | 02 | 月 | 26 | 日 |
2018 | 年 | 07 | 月 | 08 | 日 |
2018 | 年 | 09 | 月 | 01 | 日 |
2020 | 年 | 12 | 月 | 31 | 日 |
日本語
英語
2018 | 年 | 08 | 月 | 06 | 日 |
2021 | 年 | 11 | 月 | 10 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000038363
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000038363
研究計画書 | |
---|---|
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
---|---|
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
---|---|
登録日時 | ファイル名 |