UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000034869
受付番号 R000039604
科学的試験名 遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量を経口投与した際の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験
一般公開日(本登録希望日) 2018/11/13
最終更新日 2021/10/28 14:42:36

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基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量を経口投与した際の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験


英語
A Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate the efficacy and safety of two dose levels of BCX7353 as an oral treatment for the prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量とプラセボとの比較試験


英語
Evaluate study between two doses levels of BCX7353 and placebo for prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema

科学的試験名/Scientific Title

日本語
遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量を経口投与した際の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験


英語
A Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate the efficacy and safety of two dose levels of BCX7353 as an oral treatment for the prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量とプラセボとの比較試験


英語
Evaluate study between two doses levels of BCX7353 and placebo for prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
遺伝性血管性浮腫


英語
Hereditary angioedema

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 消化器内科学(消化管)/Gastroenterology
膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology 皮膚科学/Dermatology
耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology 救急医学/Emergency medicine

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
1.Part 1:遺伝性血管性浮腫(HAE)患者を対象として、BCX7353を110 mg及び150 mgの用量で1日1回(QD)24週間投与した際の血管性浮腫事象の予防効果をプラセボと比較検討する
2.Part 2: HAE患者を対象として、BCX7353の110 mg及び150 mgの長期安全性及び忍容性を評価する
3.Part 3: HAE患者を対象として、BCX7353を52~最長104週間、QD投与した際の長期安全性及び忍容性を評価する


英語
1.Part 1: To determine the efficacy of BCX7353 110 and 150 mg administered once daily (QD) for 24 weeks compared to placebo in the prevention of angioedema events in subjects with hereditary angioedema (HAE)
2. Part 2: To evaluate the long-term safety and tolerability of BCX7353 110 and 150 mg in subjects with HAE
3.Part 3: To evaluate the long-term safety and tolerability of BCX7353 administered QD over a
52- to up to 104-week administration period in subjects with HAE

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅲ相/Phase III


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
24週間(Day1~168)の投与期間中に専門医が確認した血管性浮腫事象の発現頻度


英語
The rate of expert-confirmed angioedema events during dosing in the entire 24 week treatment period (Days 1 to 168)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
-投与24週でのAE-QoLのベースラインからの変化量(総スコア)
-24週間をとおした血管性浮腫症状の日数及びその割合
-効果的な投与期間中(Day 8より開始して24週間)に専門医が確認した血管性浮腫事象の発現頻度


英語
-Change from baseline in Angioedema Quality of Life questionnaire (AE QoL) at Week 24 (total score)
-Number and proportion of days with angioedema symptoms through 24 weeks
-Rate of expert-confirmed angioedema events during dosing in the effective treatment period (beginning on Day 8 through 24 weeks)


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

二重盲検/Double blind -all involved are blinded

コントロール/Control

プラセボ・シャム対照/Placebo

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

はい/YES

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

はい/YES

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration


介入/Intervention

群数/No. of arms

3

介入の目的/Purpose of intervention

予防・検診・検査/Prevention

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)55 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1及びPart 2の第1群(110 mg QD):BCX7353の55 mgカプセルを2カプセル
-Part 1ではBCX7353のカプセルを経口にて24週間服用する
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する


英語
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 1 (110 mg QD) Parts 1 and 2: two 55 mg capsules of BCX7353
-Part1:BCX7353 capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.

介入2/Interventions/Control_2

日本語
薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)75 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1及びPart 2の第2群(150 mg QD):BCX7353の75 mgカプセルを2カプセル
-Part 1ではBCX7353のカプセルを経口にて24週間服用する
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する


英語
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 2 (150 mg QD) Parts 1 and 2: two 75 mg capsules of BCX7353
-Part1:BCX7353 capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.

介入3/Interventions/Control_3

日本語
薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)0 mg 及び55 mg/75 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1でプラセボカプセルを2カプセル経口にて24週間服用する
-Part 2の第3a群(110 mg QD):BCX7353の55 mgカプセルを2カプセル/第3b群(150 mg QD):BCX7353の75 mgカプセルを2カプセル
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する


英語
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 3a (110 mg QD) Part 2: two 55 mg capsules of BCX7353/ Group 3b (150 mg QD) Part 2: two 75 mg capsules of BCX7353
-Part1:two Placebo capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

12 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
-男性及び妊娠・授乳中ではない女性で、年齢が12歳以上の患者
-文書での同意が取得可能な患者。12~19歳の患者については、同意説明文書を提供している代諾者からの同意取得に加えて、読み取り、理解し、自らの意思でアセント文書に署名することが可能な者でなければならない。
-スクリーニング期間の評価において、C1エステラーゼインヒビター(C1-INH)の機能レベルが< 50%、かつ補体第4成分(C4)レベルが正常基準範囲下限(LLN)未満であると定義した1型又は2型のHAEの臨床症状があると判断された患者
-日本の厚生労働省により承認された血管性浮腫事象の急性治療薬(血漿由来C1-INH又はイカチバント)を入手及び使用することが可能な患者
-本治験期間中に単一の薬物でHAEを管理するオンデマンド療法を行うことが、医学的に適切であると判断された患者。すなわち、HAEに対する予防治療なしで管理することが医学的に適切であると判断された患者
-本治験期間中に必要とされるすべての試験手順に適切に従うであろうと、治験担当医師が判断した患者。なお、スクリーニング来院時の血管性浮腫事象の発現を記録した電子日誌を含めて、スクリーニング来院から無作為化まで、患者が必要とされるすべての試験手順に適切に従っていることを示す必要がある


英語
-Males and non-pregnant, non-lactating females more than 12 years of age.
-Able to provide written, informed consent. Subjects aged 12 to 17 years must be able to read, understand, and be willing to sign an assent form in addition to a caregiver providing informed consent.
-A clinical diagnosis of HAE Type 1 or Type 2, defined as having a C1 esterase inhibitor (C1 INH) functional level less than 50% and a complement 4 (C4) level below the lower limit of the normal (LLN) reference range, as assessed during the screening period.
-Access to and ability to use an acute treatment for angioedema events approved by the Japan Ministry of Health, Labor, and Welfare (plasma-derived C1 INH or icatibant).
-Subjects must be medically appropriate for on-demand treatment as the sole medicinal management for their HAE during the study, that is, subjects must be medically appropriate to be managed without prophylactic treatments for HAE.
-In the opinion of the investigator, the subject is expected to adequately comply with all required study procedures for the duration of the study. The subject must demonstrate adequate compliance with all study procedures required from the screening visit through randomization, including e-diary recording of angioedema events beginning at the screening visit.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
-患者の本治験への参加能力を妨げる又は本治験への参加により患者のリスクが増加すると判断するような臨床的に重要な病状又は精神状態、或いは病歴がある患者
-スクリーニング来院時に臨床的に重要なECGの異常のある患者
-臨床的に重要な狭心症、心筋梗塞、失神、不整脈、左室肥大、心筋症の病歴がある患者、又は管理不良の高血圧のような臨床的に重要な他の心血管系異常がある患者
-心突然死の家族歴のある患者。ただし、HAEによる突然死の家族歴については除外しない
-スクリーニング時に、臨床的に重要であり本治験への影響があると判断した、臨床検査値又は尿検査値異常がある患者
-C1-INH抵抗性の疑いがあると判断した患者
-スクリーニング来院の前1年以内に、アルコール又は薬物乱用の履歴、又は現在薬物依存又は乱用を明らかに認める患者
-妊娠中である、又は本治験期間中に妊娠を計画している患者
-授乳中である患者。女性はスクリーニング来院時に授乳を中断することに同意しなければならない。又、BCX7353の最終投与から少なくとも3週間待ってから授乳を開始しなければならない。
-アンドロゲン又はトラネキサム酸を、血管性浮腫事象の予防目的でスクリーニング来院前の28日以内に使用する患者、又は本治験期間中に使用を開始する患者
-C1-INHを、血管性浮腫事象の予防目的でスクリーニング来院前の14日以内に使用する患者、又は本治験期間中に使用を開始する患者
-CYP2D6、CYP2C9、CYP2C19又はCYP3A4により代謝される治療域の狭い併用薬を、ベースライン来院の7日以内に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-QT間隔を延長し、CYP2D6、CYP2C9、CYP2C19又はCYP3A4により代謝されることが臨床的に知られている併用薬を、ベースライン来院の前7日に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-P糖タンパク質により輸送される治療域の狭い併用薬又はアンジオテンシン変換酵素阻害薬を、ベースライン来院の7日以内に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-エストロゲンを含有するホルモンの避妊薬を、スクリーニング来院の56日以内に投与開始する患者、又は本治験期間中の投与開始を計画している患者
-他の治験薬の治験に参加している患者、又はスクリーニング来院の30日以内に他の治験薬の投与を受けた患者


英語
-Any clinically significant medical or psychiatric condition or medical history that would interfere with the subject's ability to participate in the study or increases the risk to the subject by participating in the study
-Clinically significant abnormal ECG at the screening visit
-Any clinically significant history of angina, myocardial infarction etc. or any other clinically significant cardiovascular abnormality such as poorly controlled hypertension
-Known family history of sudden cardiac death. Family history of sudden death from HAE is not exclusionary
-Any abnormal laboratory or urinalysis parameter at screening that is clinically significant and relevant for this study
-Suspected C1-INH resistance
-Pregnant or planning to become pregnant during the study
-Currently breastfeeding
-Use of androgens or tranexamic acid for prophylaxis of angioedema events within the 28 days prior to the screening visit or initiation during the study
-Use of C1-INH for prophylaxis of angioedema events within the 14 days prior to the screening visit or initiation during the study
-Use of concomitant medications that are metabolized by CYP2D6, CYP2C9, CYP2C19, and CYP3A4 and have a narrow therapeutic range, within 7 days of the baseline visit or planned initiation during the study
-Use of a medication that is clinically known to prolong the QT interval and is metabolized by CYP2D6, CYP2C9, CYP2C19, and/or CYP3A4 7 days prior to the baseline visit or planned initiation during the study
-Use of an angiotensin-converting enzyme inhibitor and a medication that is transported by P-glycoprotein and has a narrow therapeutic range, within 7 days of the baseline visit or planned initiation during the study
-Initiation of an estrogen-containing hormonal contraceptive within 56 days of the screening visit or planned initiation during the study
-Current participation in any other investigational drug study or received another investigational drug within 30 days of the screening visit

目標参加者数/Target sample size

24


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
Sylvia Dobo, MD
ミドルネーム
Sylvia Dobo, MD


英語
Sylvia Dobo, MD
ミドルネーム
Sylvia Dobo, MD

所属組織/Organization

日本語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.


英語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

所属部署/Division name

日本語
BioCryst Medical Monitoring team


英語
BioCryst Medical Monitoring team

郵便番号/Zip code

27703

住所/Address

日本語
4505 Emperor Boulevard, Suite 200 Durham, NC 27703, USA


英語
4505 Emperor Boulevard, Suite 200 Durham, NC 27703, USA

電話/TEL

+1-919-859-7905

Email/Email

mmj@biocryst.com


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
昌幸
ミドルネーム
小野


英語
Masayuki
ミドルネーム
Ono

組織名/Organization

日本語
コーヴァンス・ジャパン株式会社


英語
Covance Japan Co., Ltd.

部署名/Division name

日本語
臨床開発本部


英語
Department of Clinical Operations

郵便番号/Zip code

104-6108

住所/Address

日本語
東京都中央区晴海1-8-11晴海トリトンスクエアオフィスタワーY8階


英語
Harumi Triton Square Office Tower Y 8F, 1-8-11, Harumi, Chuo-ku, Tokyo ,Japan

電話/TEL

090-1080-7056

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

Masayuki.Ono@covance.com


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.


組織名/Division

日本語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.


組織の区分/Category of Funding Organization

海外/Outside Japan

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
米国


英語
Unites States of America


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
島根大学医学部附属病院臨床研究審査部会


英語
Shimane University Hospital Institutional Review Board

住所/Address

日本語
島根県出雲市塩冶町89-1


英語
89-1, Enya-cho, Izumo-shi, Shimane

電話/Tel

0853-23-2111

Email/Email

tiken@med.shimane-u.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2018 11 13


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33247955/

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

19

主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

主たる結果の公表済み/Main results already published

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2018 10 22

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018 11 14

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2018 12 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2021 06 30

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2018 11 12

最終更新日/Last modified on

2021 10 28



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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000039604


英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000039604


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名